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近(8)日，外媒《Endpoints》報導了中國數家正在發展CRISPR基因編輯療法的生技公司，並指出在5年前，中國科學家賀建奎等人公開以CRISPR基因編輯數名嬰兒、引發強烈爭議，最終遭判刑後，中國的基因編輯似乎已再次崛起，且正以比歐美更低廉的資金飛快成長。多間生技公司的技術進入臨床階段，賀建奎也在今年2月表示將展開「胚胎基因編輯來預防阿茲海默症」的研究。
自從2018年，發生賀建奎等人對嬰兒進行基因編輯的醜聞爆出後，對於中國境內以基因編輯為題的公司造成不小的衝擊。堯唐生物(YolTech Therapeutics)和基因編輯療法公司BRL Medicine創辦人吳宇軒表示，他們就因此遭到多家醫院拒絕合作。
不過，隨著新冠疫情緩解，中國對基因編輯研究的興趣也重新燃起。因非法醫療行為被判處三年徒刑的賀建奎，也在今年2月時於X (前Twitter)上表示，他將重新開始人類胚胎相關的基因編輯工作。
賀建奎以電子郵件回覆外媒的詢問，他表示：「我相信社會最終會接受胚胎基因編輯，因此我提出了『利用胚胎基因編輯來預防阿茲海默症』的研究項目。然而，我們只會使用不適合移植的、有缺陷的胚胎進行研究。」
外媒指出，中國目前至少有3家生技公司，最近開始進行CRISPR基因編輯療法的臨床測試，研究的適應症包括血液、眼睛和肝臟疾病等。
其中，總部位於上海的堯唐生物，在去年12月時送件基因編輯療法臨床試驗申請，也是中國開發的基於奈米脂質微粒(LNP)遞送的體內基因編輯藥物，在其國內首次送件臨床。
堯唐的療法，是針對罕見疾病甲狀腺素運載蛋白澱粉樣變性(ATTR)進行治療，中國國家藥品監督管理局(NMPA)也在今年三月正式批准臨床一期試驗。
堯唐在2022年底剛完成一項大規模的募資，共完募1,700萬美元資金。堯唐生物技術長王子君表示，不僅是從科學的角度來看，對政府和投資者而言，他們進入臨床的里程碑也為中國企業帶來了很大的信心。
另一家中國公司正序生物(CorrectSequence Therapeutics)，則透過上海科技大學的專家，開發了創新的CRISPR編輯技術「變形式鹼基編輯」(transformer Base Editing, tBE)。他們在短短三年內已投入了大約4,500萬美元，並將該療法用於4名第二型地中海貧血患者的臨床測試。
總部位於上海和紐澤西的新創公司輝大基因(HuidaGene Therapeutics)，也開始在中國試驗一種以CRISPR編輯RNA分子，而非DNA的療法。其療法號稱是「CRISPR編輯RNA療法」首次進入臨床，其療法的目標是透過降低血管內皮細胞生長因子(VEGF)的濃度，以治療新生血管性老年黃斑部病變(nAMD)。
(編譯/巫芝岳)
