美國時間31日，由諾貝爾化學獎得主Jennifer Doudna教授創立的基因編輯公司Scribe Therapeutics宣布，完成1億美元的B輪募資，該資金將用於擴大公司團隊，及進一步研發基因編輯與遞送平台，以治療神經退行性疾病和其他臨床未滿足疾病。
 
2020年10月，Scribe Therapeutics完成了2000萬美元的A輪募資，並與Biogen合作開發肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)基因編輯療法。
 
此次B輪募資是由Avoro Ventures和Avoro Capital Advisors共同領投，OrbiMed Advisors、Andreessen Horowitz、Perceptive Advisors等機構也參與了本輪募資。
 
Scribe Therapeutics是由加州柏克萊分校(UC Berkeley) Jennifer Doudna 實驗室、Benjamin Oakes實驗室和創新基因體研究所(Innovative Genomics Institute) 於2018年合作成立。Scribe Therapeutics團隊憑藉其在CRISPR和蛋白質工程領域經驗，正在建構一套治療用途的基因修飾平台。
 
與其他專注於CRISPR技術的基因編輯公司不同，Scribe Therapeutics的第一項技術稱為X-Editing，是基於一種名為CRISPR-CasX的新型核酸酶。
 
Scribe Therapeutics執行長Benjamin Oakes表示，CRISPR-CasX和Cas9都是細菌免疫系統的一部分，但CasX比Cas9小，因此更容易運用在基因療法腺相關病毒(AAV)載體中，利於進入人體細胞。
 
Oakes也致力於設計新型的Cas9，先前發表的論文中，Oakes創造出一種稱為ProCas9s的新型Cas9變體，利用蛋白質環形序列重組(Circular Permutation, CP)的概念，讓CRISPR只會在目標細胞啟動。
 
Oakes表示，我們持續專注於改善基因療法的功效和特異性，希望以用最低的藥物劑量進行體內基因編輯。
 
Oakes指出，目前正在開發透過AAV載體進行遞送的療法，同時也在研發其他非病毒載體的遞送方法。
 
不過Scribe Therapeutics研發尚在臨床前的研究階段，目前僅知道該技術可運用於遺傳型的失明、神經肌肉疾病、神經系統疾病與血液疾病。

Oakes表示，我們正以分子工程為核心，目標不僅僅局限於發現新療法，而是開發可編程、可設計的創新療法，以精準的治療遺傳性疾病。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/scribe-therapeutics-snags-100m-for-engineered-crispr-tech-pipeline

(編譯/李林璦)