美國時間8日，禮來(Eli Lilly)和新創公司Verge Genomics宣布，雙方建立為期3年的合作夥伴關係，利用Verge的人工智慧平台開發治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)藥物，擴展禮來的神經科學藥物產品線。Verge有望獲得總計高達6.94 億美元的藥物收入，以及銷售權利金。

根據協議，禮來先支付2500萬美元預付款。Verge將利用其人工智慧技術來驗證 ALS藥物標靶；禮來則會推進其4個候選藥物進入臨床開發和潛在的商業化。

Verge執行長Alice Zhang表示，Verge一直專注於開發小分子藥物，而禮來具有治療ALS的能力，例如其反義寡核苷酸(antisense oligonucleotides)和基因療法等新穎藥物。這些基因藥物將有助Verge確定疾病標靶。

Zhang指出，Verge建立了一個大型、專有的人腦組織數據庫，這些數據是從腦庫(brain banks)和醫院的神經退化性疾​​病患者(例如ALS、帕金森氏症和阿茲海默症)的樣本收集而來。Verge再利用樣本進行定序，以獲得基因體的資訊，然後透過機器學習演算法分析。
 
Verge內部也建立了候選藥物產品線，其中領先的是一款靶向PIKfyve的ALS藥物，PIKfyve是一種脂質激酶(lipid kinase)，是溶酶體形成的關鍵，可去除舊或受損蛋白質的細胞處理系統。Verge標靶PIKfyve的小分子藥物，旨在恢復或增強溶酶體功能到正常或接近正常，這有望能減緩運動神經元的死亡，Verge預計明年開始進行臨床試驗。 Zhang也透露，該小分子將繼續由Verge進行開發，而與禮來合作夥伴關係涵蓋的ALS標靶則將由兩家公司根據情況決定。
 
開發神經退化性疾​​病藥物是Verge的目標。不過，目前Verge也在開闢新領域。根據西奈山伊坎醫學院(Icahn School of Medicine at Mount Sinai）一項刊登在《Nature》的論文，針對新型冠狀病毒的活性評估了大約12,000種實​​驗性和 FDA批准的藥物，研究發現，PIKfyve激酶抑制劑是最有效的。
 
Zhang表示，PIKfyve具有阻止病毒將其RNA釋放到細胞中的能力，從而阻止病毒複製。因此，Verge也正在開發一種PIKfyve抗新冠病毒的藥物VRG101。  

現有的數據顯示，VRG101在多種細胞株中，有抗新冠病毒和其他冠狀病毒的活性。在感染新冠病毒的倉鼠臨床前研究中，與對照組相比，使用VRG101治療的倉鼠，四天後其肺部出現顯著改善。該數據預計將在7月12日的歐洲臨床微生物學和傳染病大會(ECCMID)公布。
 
資料來源：https://medcitynews.com/2021/07/eli-lilly-looks-to-startup-verge-genomics-to-turn-ai-analysis-into-new-als-drugs/?rf=1
 （編譯/劉端雅）