再生醫療熱！2021年H1募資破有史紀錄達141億美元全球4項產品獲批

撰文記者李林璦

日期2021-08-19

再生醫療熱！2021年H1募資破有史紀錄達141億美元全球4項產品獲批(圖片來源：再生醫療聯盟)

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美國時間18日，再生醫學聯盟(The Alliance for Regenerative Medicine, ARM)發布2021年上半年報告指出，細胞、基因療法、基因編輯等再生醫學進展飛速，在今年上半年就有3項基因/細胞療法獲批，且再生醫學公司獲高達141億美元的募資，是有史以來最高紀錄，佔2020年全年募資200億美元的71%，顯示2021年全年募資總額有望突破200億美元。

在首次公開募股(IPO)方面，今年上半年已有20家公司進行IPO，數量超過2020年全年的數量。

而分析再生醫學中的不同領域發現，以細胞為基礎的免疫腫瘤公司今年上半年募資達66億美元，首次超過基因治療公司募資64億美元，而在更廣義的細胞治療類別中，如帕金森氏症的幹細胞療法募集了11億美元。

圖、全球再生醫療募資金額(圖片來源：再生醫療聯盟)

*2021年H1多項首發已有4項基因/細胞療法獲批

除了募資金額增加外，今年已經有4項先進治療產品(advanced therapy medicinal product, ATMP)獲得批准，目前仍有6項產品正在審查中，因此今年也有望成為最多項基因療法、基因修飾細胞療法獲監管單位批准的一年，可能會超過2016年創下的9項獲批紀錄。

一為bluebird bio的Skysona於7月底獲歐洲監管單位批准，可用於治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質營養不良(CALD)患者，是首款CALD的基因療法。

二為3月時，美國食品藥物管理局(FDA)批准必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)和bluebird bio的anti-BCMA CAR-T細胞療法Abecma，用於治療對至少4種不同類型前線療法不起反應、或是疾病復發的多發性骨髓瘤(multiple myeloma)患者，成為FDA批准首項多發性骨髓瘤的CAR-T療法，也是首項靶向BCMA的CAR-T細胞療法。

三為今年2月，美國FDA宣布，批准BMS旗下Juno Therapeutics公司開發的CAR-T療法Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)上市，用於治療對兩種以上全身性治療無效、或治療後復發的瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)患者。

四為中國批准了吉利德科學(Gilead Science)子公司Kite的CAR-T療法Yescarta(axicabtagene ciloleucel)，也是中國的首個 CAR-T 療法。

而目前正在FDA與歐盟審查中的是，楊森(Janssen)與南京傳奇(Legend)合作開發治療多發性骨髓瘤的anti-BCMA的CAR-T療法cilta-cel，在臨床二期表現佳，多發性骨髓瘤的總體反應率為98%，已向FDA提交生物製劑許可申請(BLA)，預計11月底結果出爐，未來將與Abecma競爭。

最值得注意的是，今年6月底，諾貝爾獎得主珍妮佛道納(Jennifer Doudna)創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics，公布其和再生元(Regeneron)共同開發的CRISPR/Cas9基因組編輯候選藥物NTLA-2001，是首個體內CRISPR基因編輯臨床1期試驗結果。

數據顯示接受高劑量的遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發神經病變(hATTR-PN)的患者，血清中轉甲狀腺素蛋白(TTR)表現降低87%，超過標準護理療法降低的80%，十分具有前景。

雖然有多項細胞和基因療法獲批，但仍然面臨進入市場的阻礙，例如，bluebird bio並未與付款方達成地中海型貧血基因療法Zynteglo價格180萬美元的協議，也並未獲得某些國家的衛生當局認可，因此宣布退出歐洲市場。

*臨床試驗近3000項集中腫瘤學領域

不過，還是有許多療法推陳出新，再生醫學聯盟報告統計，全球正在進行的臨床試驗有2,648項，由企業支持的試驗佔1,320項，其中臨床3期試驗佔158項，而學術研究或其他試驗佔1,328項，其中有85項進入後期臨床試驗。

而臨床試驗中，企業支持的試驗適應症主要集中在腫瘤學上，其次為中樞神經系統(CNS)疾病和罕見遺傳疾病，而學術研究中，適應症同樣集中於腫瘤學上，其次為傳染病和中樞神經系統疾病。