美國時間26日，美國食品與藥物管理局(FDA)批准施維雅製藥(Servier Pharmaceuticals)的膽管癌新藥TIBSOVO ®(ivosidenib錠劑)，可用於治療IDH1基因突變、先前治療無效的局部晚期或轉移性膽管癌成年患者。該藥為第一個也是唯一一個被批准用於治療IDH1突變膽管癌患者的標靶療法。
 
同日，FDA還批准了賽默飛世爾科技公司的Oncomine Dx Target Test作為TIBSOVO的伴隨式診斷產品。
 
此次批准是基於ClarIDHy研究數據，這是第一也是唯一一個針對IDH1突變膽管癌的臨床3期試驗，共納入187名患有IDH1突變膽管癌患者，隨機分配為一天口服一次500 mg TIBSOVO治療組或安慰劑組，兩組中都有超過三分之二的患者為IDH1 R132C突變。
 
研究結果顯示，無惡化存活期(PFS)顯著改善，TIBSOVO治療組PFS為2.7個月，安慰劑組則為1.4個月。
 
TIBSOVO治療組中，分別有32%和22%患者在6個月和12個月時，病情沒有惡化或死亡，而安慰劑組則均有病情惡化現象。
 
該臨床試驗規範，安慰劑組患者可以在疾病惡化時，轉入TIBSOVO治療組，安慰劑組有70.5%都轉入TIBSOVO治療組。
 
臨床試驗結果顯示，在關鍵次要臨床終點─總生存期(OS)中，TIBSOVO治療組優於安慰劑組，但沒有統計上的顯著差異。TIBSOVO治療組的OS為10.3個月，安慰劑組為7.5個月。
 
TIBSOVO是由Agios Pharmaceuticals開發的一款同類首創(first-in-class)、具有選擇性、針對IDH1基因突變癌症的強效口服標靶抑制劑。已於2018年在美國獲得首個上市批准，用於治療攜帶易感性IDH1基因突變的復發/難治性急性骨髓性白血病(AML)。
 
2018年6月底，中國基石藥業與Agios達成人民幣30億元的協議，由基石藥業負責TIBSOVO在中國、香港、澳門和台灣的臨床開發與商業化。
 
2020年12月，施維雅以20億美元金額收購Agios的腫瘤產品線，包含研究階段、臨床與已商業化的多項產品線。
 
而台灣在膽管癌新藥領域中也有一匹黑馬蓄勢待發，生華科(6492)今年1月公布其新藥Silmitasertib在膽管癌一線治療，臨床一/二期試驗期中分析療效數據，其主要試驗指標PFS出現顯著優於標準複方化療近一倍時間，同時延長病患生命達6個月以上。
 
 
參考資料：https://www.prnewswire.com/news-releases/servier-announces-fda-approval-of-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-idh1-mutated-cholangiocarcinoma-301363055.html
 
(編譯/李林璦)