美國時間2日，吉利德科學(Gilead Sciences, Inc.)旗下Kite公司宣布，美國食品藥物管理局(FDA)已批准CAR-T療法Tecartus(brexucabtagene autoleucel)的第2項適應症，成為第一個也是唯一一個被批准用於治療成人(18歲以上) 復發性或難治性B細胞前驅因子急性淋巴白血病(precursor B cell ALL)的CAR-T療法。
 
與兒童相比，成年人的ALL患者預後比較差，有一半的患者會復發，且使用目前的標準治療，患者的平均總生存期(OS)僅有8個月，顯示具有高度的臨床未滿足需求。
 
此次批准是基於ZUMA-3的臨床試驗結果，該試驗為全球性、單臂、多中心、開放性臨床試驗，結果顯示，有65%的患者達到完全緩解(CR)或完全緩解惟血球數未完全恢復(CR with incomplete hematologic recovery, CRi)，平均實際追蹤時間為12.3個月，平均緩解持續時間(DOR)為13.6個月。
 
在78名接受Tecartus治療的患者中，有26%患者引起危及性命的急性細胞激素釋放症狀(Cytokine Release Syndrome, CRS)，有35%患者發生神經毒性事件，但是都獲得良好的照護管理。
 
目前，Tecartus也正在申請歐盟和英國的藥證，以用於治療患有復發性或難治性B細胞前驅因子急性淋巴白血病患者。
 
Tecartus是一款靶向癌性B細胞中大量發現的蛋白質抗原CD19的T細胞療法，並於2020年7月獲FDA批准用於治療被套細胞淋巴瘤(Mantle cell lymphoma, MCL)患者。
 
Kite執行長Christi Shaw表示，此次批准是Kite在不到四年的時間裡，獲得FDA批准的第四個細胞治療適應症，讓許多不同血液惡性腫瘤的患者可使用CAR-T療法。
 
參考資料：https://www.businesswire.com/news/home/20211001005719/en/U.S.-FDA-Approves-Kite%E2%80%99s-Tecartus%C2%AE-as-the-First-and-Only-Car-T-for-Adults-With-Relapsed-or-Refractory-B-cell-Acute-Lymphoblastic-Leukemia
 
(編譯/李林璦)