近(12)日，日本武田製藥(Takeda)宣布與美國Poseida Therapeutics達成協議，以總計36億美元的金額，針對Poseida的6至8種針對肝臟與血液疾病基因療法進行合作。據外媒報導，這些療法皆未進入人體臨床試驗，現階將由Poseida領導研究，產生進一步的候選療法後，再由武田進行後續開發與銷售。

該交易也是武田繼本月4日，與奈米藥物免疫療法公司Selecta Biosciences達成11.2億美元的戰略合作後，再一項基因療法大型交易。武田當時表示，將利用Selecta專有的平台，在溶小體儲積症(LSDs)領域開發可治療兩種適應症的基因療法。

而根據本次協議，Poseida可先獲得4500萬美元的預付款，臨床前里程碑金為1.25億美元，若最後6個療法皆取得一定成果，共計可獲得27億美元；若全部8種療法都達到里程碑，則可得到36億美元。

Poseida總部位於加州聖地亞哥，其透過自身的基因編輯和奈米粒子遞送等平台，正在開發多項基因療法。

其中，Poseida名為「piggyBac」的基因插入平台，能利用DNA序列中的跳躍子(transposon)原理，不需要病毒載體，就能將人造的基因永久性導入細胞，讓細胞長期表現用於對抗疾病的目標蛋白質，也可望用以遞送長片段的基因。

此外，該公司的Cas-CLOVER基因編輯系統，則能將無法切割DNA的Cas9酶和可切割DNA、體積更小的核酸內切酶(endonuclease) 「Clo051」融合，精準切割目標基因。

兩公司未透露交易項目的全部適應症與開發時程，目前僅得知這些項目皆未進入人體臨床試驗；其中一項為A型血友病療法，目前正在臨床前(pre-clinical)研究階段。

武田罕見病藥物研發負責人Madhu Natarajan表示，Poseida的技術平台，在開發非病毒載體基因療法上有龐大潛力，這項合作也再度強調了武田對開發次世代基因療法的決心。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/billions-club-takeda-taps-poseida-for-second-1b-plus-gene-therapy-pact-2-weeks

(編譯/巫芝岳)