繼莫德納(Moderna)、輝瑞(Pfizer)等公司，在新冠疫苗中證實mRNA的潛力後，近(9)日，波士頓知名生技創投公司Flagship Pioneering宣布正式揭幕RNA藥物新創公司Alltrna，並已承諾早期投資5千萬美元，支持Alltrna開發的全球第一項商業化「轉運核糖核酸」(transfer RNA, tRNA)治療平台。

Alltrna在2018年時，於Flagship Pioneering旗下孵化器「Flagship Labs」中成立，當時便是以tRNA應用為目標，專注於設計出系統性的tRNA藥物，使其成為基因突變相關疾病的全新療法。 

Alltrna的tRNA平台，是結合了生物專業知識及機器學習所打造，除了期望以單一tRNA藥物，在特定疾病中恢復病人被破壞的蛋白質外，未來也將在蛋白質的調節和表現上，利用tRNA生物學，提供完整的疾病治療框架。 

在RNA轉譯為蛋白質的過程中，tRNA會藉由自身的「反密碼子」識別mRNA上的密碼子，再將該密碼子對應的胺基酸轉運至合成中的多肽鏈(蛋白質摺疊前的狀態)上。

此外，tRNA還是一種具有多樣化修飾和片段(fragments)的可編程分子(programmable molecules)；Alltrna的平台正是利用了每個核苷酸位置，可能發生的一百多種不同修飾的組合潛力，這些修飾對tRNA 結構、功能和穩定性十分重要。

Alltrna因此使用tRNA結構穩定、尺寸小、具龐大多樣性的特點，來設計、修改、生產和提供tRNA 分子，讓其成為新的基因療法。

Alltrna聯合創辦人暨董事長，也是Flagship Pioneering執行長的Noubar Afeyan表示，Alltrna是建立在Flagship Labs十多年來的基礎上，他們正在利用該tRNA平台，使其成為蛋白質生產的「關鍵守門員」，已達到前所未有的療效。

Flagship Pioneering負責人、Alltrna聯合創辦人兼創新長Theonie Anastassiadis則表示，他們已發現，了解如何使用tRNA這項複雜訊號分子的語言，將能提供一種新的治療框架，並顛覆目前以標靶驅動(target-driven)的藥物開發模式。

參考資料：https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-pioneering-launches-alltrna-to-unlock-transfer-rna-biology-and-treat-thousands-of-diseases-with-a-single-trna-medicine-301418717.html

(編譯/巫芝岳)