美國時間10日，美國Poseida Therapeutics發表第三季財務報告，指出CAR-T細胞療法的未來發展應朝同種異體的方向，因此將正在開發的自體CAR-T療法P-BCMA-101計畫結束，轉而主攻異體CAR-T療法。
 
Poseida執行長Eric Ostertag表示，公司將專注於推動全異體CAR-T細胞療法─P-BCMA-ALLO1，用於治療復發/難治型多發性骨髓瘤患者，8月時，美國食品藥物管理局(FDA)批准P-BCMA-ALLO1的新藥臨床試驗(IND)申請，顯示Poseida策略轉向專注同種異體CAR-T細胞。
 
Ostertag指出，P-BCMA-ALLO1臨床試驗的啟動代表一個長期戰略轉變的開始，且這項同種異體的CAR-T療法，將成為腫瘤細胞治療的標準，且該CAR-T療法具有完全人源化、靶向B 細胞成熟抗原(B-cell maturation antigen, BCMA)的結合重鏈，並可產出高比例的記憶幹細胞(stem central memory T cell, Tscm)，Ostertag認為這是成功的關鍵。
 
Ostertag表示，自體CAR-T療法P-BCMA-101目前有積極的數據，並比現有獲批准的CAR-T療法更具競爭優勢，但是，同種異體的CAR-T療法可為公司提供戰略上的利益。
 
Ostertag舉例，異體的CAR-T療法P-BCMA-ALLO1可以一次製造數百劑，與自體CAR-T療法相比，大大降低了臨床試驗成本和商業成本，因此，Poseida將結束自體CAR-T療法P-BCMA-101計畫。
 
不過，Poseida並非結束所有自體CAR-T療法計畫，Poseida看到自體實體癌CAR-T療法P-PSMA-101的潛力，目前正在進行治療轉移性去勢抗性前列腺癌(castration-resistant prostate cancer, CRPC)的臨床1期試驗，今年8月，Poseida已公布初步臨床數據，顯示出良好的安全性和耐受性，預計2022年上半年將公布更多數據。
 
此外，Poseida也正在開發異體CAR-T細胞療法P-MUC1C-ALLO1，目前正處於臨床前開發階段，可以治療包含乳腺癌及卵巢癌等實體癌，預計將於2021年底提交IND申請，啟動臨床1期試驗。
 
Poseida也正在進行一項肝臟基因療法計畫，用於治療鳥胺酸氨甲醯基轉移酶缺乏症(Ornithine Transcarbamylase deficiency, OTC)所引起的尿素循環疾病，目前正在評估是否將計畫轉向利用非病毒奈米顆粒遞送系統進行P-OTC-101的基因療法。
 
因此，10月12日，Poseida與日本武田製藥(Takeda)達成協議，以總計36億美元的金額，針對Poseida的6至8種針對肝臟與血液疾病基因療法進行合作。現階將由Poseida領導研究，產生進一步的候選療法後，再由武田進行後續開發與銷售。
 
參考資料：https://www.prnewswire.com/news-releases/poseida-therapeutics-provides-program-updates-and-financial-results-for-the-third-quarter-of-2021-301420229.html
 
(編譯/李林璦)