22日，諾華(Novartis)宣布以15億美元價格，收購英國的眼科基因治療新創公司Gyroscope Therapeutics，展現其在基因治療與視網膜疾病上佈局的野心。該交易包含8億美元的預付款，以及7億美元的臨床和商業里程碑金。

此次收購是建立在諾華持續於眼科基因治療領域擴張的基礎上，先前，諾華於2020年10月以2.8億美元收購Vedere Bio，又於2021年9月以未披露價格收購Arctos Medical，這兩家公司皆是開發腺相關病毒(AAV)載體的光遺傳學基因療法。

Gyroscope Therapeutics則是諾華迄今收購的第三家眼科基因療法公司。Gyroscope的核心資產是實驗性基因療法GT005，針對的是乾性老年性黃斑部病變(dry AMD)晚期階段發生的視網膜地圖狀萎縮(geographic atrophy, GA)。

GA的特徵是視網膜外組織、視網膜色素上皮細胞(PRE)和脈絡膜血管層(choriocapillaris)慢性萎縮，最終導致永久的視力喪失，是55歲以上人群失明的主要原因。據估計，全球約有8百萬人患有GA，然而目前沒有可減緩該疾病惡化的療法獲得批准。

GT005是一種基於AAV2的基因療法，透過增加補體因子I (CFI)的產量，來恢復補體系統的平衡、減少發炎，從而達到保護視力的效果。 諾華認為，GT005有望成為第一種對廣泛的GA患者，具有持續療效的療法，並希望該療法可以成為一次性的療法。

GT005目前正在進行一項1/2期試驗和兩項2期試驗，並已獲得美國食品藥物管理局(FDA)的快速審查資格(Fast Track Designation)，用於治療GA患者。 

除了GT005外，Gyroscope對於視網膜疾病，還有其他處於早期開發階段的產品線。

諾華總裁Marie-France Tschudin表示，收購Gyroscope，對於諾華致力於提供治療和預防失明疾病的承諾，「又向前邁進了一步」。

諾華於2018年與Spark Therapeutics達成了一項許可協議，以1.05億美元授權金和6500萬美元里程碑金，取得遺傳性視網膜營養不良(hereditary retinal dystrophies)基因療法Luxturna，在美國以外的開發與銷售權利。

Tschudin說：「憑藉我們在眼科基因治療上的開創性研究，以及擁有銷售基因療法Luxturna的經驗，將使我們能很好地繼續開發此種很有前景的一次性療法。」

參考資料：https://www.biospace.com/article/novartis-bolsters-retinal-gene-therapy-position-with-1-5-billion-buy-of-gyroscope-therapeutics/

(編譯/劉馨香)