近(28)日，美國細胞治療公司PharmaCyte Biotech宣布，已完成胰臟癌「標靶化療」細胞產品CypCaps的主細胞庫(master cell bank, MCB)穩定性研究。該產品已在2020年下半年提交新藥臨床試驗(IND)申請，不過當時FDA認為其在細胞穩定性和製造等方面仍缺乏數據，因此喊停IND；本次MCB穩定性的數據，有望幫助該公司重啟申請。

PharmaCyte表示，該研究證明了CypCaps所使用的細胞，可在液態氮(-140~-180°C)中穩定保存36個月，且解凍後仍保持活性；細胞也已通過了包括細胞存活力(cell viability)、辨識測試(identity testing)、無菌度(sterility)、酵素活性和細胞潛能(cell potency)，以及pH值、標記檢查(label check)和細胞外觀等，美國食品藥物管理局(FDA)指定的測試。

MCB穩定性研究，是FDA要求細胞治療產品在進入臨床階段時，必須進行的研究之一。

PharmaCyte在2020年8月時，提交CypCaps的原料藥主檔案(DMF)給FDA，9月時提交IND申請，不過當時FDA認為CypCaps在細胞穩定性、製造、生物相容性等的研究仍有所缺乏，因此在10月喊停IND申請。

PharmaCyte在近一年來持續進行多項臨床試驗以外的測試；而這項正在進行的穩定性研究，其實早在提交IND前就已啟動，該公司將把本次和其他研究的數據，作為補充的IND訊息，一併交給FDA，以早日恢復臨床試驗申請。

PharmaCyte執行長Kenneth L. Waggoner表示，這是該產品的一項重要里程碑，而此研究也將繼續進行，以確定MCB的最長保存期限。

PharmaCyte以活細胞封裝技術Cell-in-a-Box®為開發平台，將活細胞封裝在約為針頭大小、表面有許多孔洞的球形纖維膠囊中，主要用於開發實體腫瘤的「標靶化療」和糖尿病療法。

針對局部晚期胰腺癌(LAPC)開發的「標靶化療」CypCaps，便是利用該平台技術，將約1萬顆經基因改造、可製造特定酵素的細胞封裝，該酵素可將化療藥ifosfamide的前驅藥物(prodrug)，轉為能殺死癌細胞的形式；透過把約300顆這樣的膠囊，放在靠近腫瘤血液供應的部位，再靜脈注射化療藥，就能以約三分之一劑量的藥物達到療效。

該公司也已開發出一項糖尿病療法，同樣以膠囊封裝基因改造的活細胞，該細胞能根據人體血糖濃度，自動產生和釋放胰島素，用於治療第一型和胰島素依賴型第二型糖尿病。

參考資料：https://www.biospace.com/article/releases/pharmacyte-biotech-successfully-completes-36-month-master-cell-bank-stability-study/?s=89

(編譯/巫芝岳)

 

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