美國生物製藥公司Annexon Biosciences在4日盤後公布，其開發的候選藥物ANX005，在治療亨丁頓舞蹈症(Huntington’s disease)的臨床二期試驗中期數據「樂觀」，顯示有一半的患者在治療六個月後臨床指標有所改善。然而，28名受試者中，有3名受試者因為藥物相關不良反應而退出試驗，該消息使其股價在隔(5)日大跌30%。

Annexon報告稱，發生不良反應的3名患者，有2名屬於嚴重不良反應，一名患者發生全身性紅斑狼瘡(systemic lupus)，另一名患者經歷了特發性肺炎(idiopathic pneumonitis)，是一種非感染性的肺炎。但Annexon表示，沒有嚴重的感染或死亡病例。

此外，還有2名受試者退出試驗，一名是因為得到新冠肺炎(COVID-19)，另一名是撤回同意。

Annexon高級主管在電話中告訴投資者，他們一直在監測狼瘡，但特發性肺炎與此藥物治療有關的機會很低。不過這兩個患者的不良反應，在停止治療後都已經解決。

該試驗的主要目標是評估治療中出現的不良事件。Annexon的報告顯示，所有患者都經歷了一些不良事件，大多數是在注射後的第一天發生。其中，皮疹(skin rash)是最常被回報的事件。這些結果與之前以ANX005治療格林-巴利症候群(Guillain-Barre syndrome, GBS)的試驗一致。

至於療效，根據亨丁頓舞蹈症惡化衡量標準，可評估的患者在第24週時仍保持臨床功能。超過一半的患者有所改善，而若將範圍限縮在試驗開始時補體(complement)活性過高的患者，則改善率攀升至75%。

Annexon表示，研究結果顯示ANX005對具有這種生物標誌(biomarker)的患者效果最好，可以成為未來試驗設計的參考資訊。

Annexon將繼續進行執行此臨床二期試驗，預計第二季將提供完整數據。

亨丁頓舞蹈症是一種致命、漸進式的運動障礙，涉及經典補體途徑(classical complement pathway)的活化。該經典補體途徑的起始分子C1q，被認為是導致破壞性免疫反應的主要驅動因素。Annexon開發的ANX005為單株抗體，藉由阻斷C1q和整個經典補體途徑，來阻止疾病進程。

參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/annexon-shares-dip-30-as-huntington-s-drug-dogged-by-patient-dropouts

(編譯/劉馨香)