近(14)日，專攻CAR-T細胞治療的生技公司Arcellx，宣佈啟動1億美元的IPO，準備登板那斯達克(Nasdaq)。該公司去(2021)年4月剛完成1.15億美元的C輪募資，其運用特殊CAR-T平台的療法，也在一項臨床一期研究中，顯示了相當優越的療效，近7成的患者達到完全緩解(CR)。

上個月的美國血液學年會(ASH)中，該公司剛發表了其一項CAR-T療法的臨床一期試驗數據，該療法是針對復發或難治性多發性骨髓瘤。試驗顯示，接受治療的19名患者中，有13名病情達完全緩解或「嚴格」(stringent)完全緩解，另外3名也達到部分緩解(PR)。

安全性方面，有1名患者發生嚴重程度為3級的細胞激素釋放症候群(cytokine release syndrome, CRS)、另2名患者出現免疫作用細胞相關神經毒症候群(immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, ICANS)，不過這些副作用都在正常介入下已痊癒。

對於本次1億美元的募資，Arcellx並未詳細說明會在這項臨床計畫使用多少資金，不過外界推測，該資金應會運用在多個項目中。

目前，Arcellx有兩項主要的CAR-T開發項目：一項為靶向B细胞成熟抗原(anti-BCMA)的CAR-T，針對復發或難治性多發性骨髓瘤；另一項CAR-T則是靶向CD123，開發適應症為復發或難治性急性骨髓性白血病(AML)。

Arcellx擁有一項特殊的「抗原受體複合物T細胞」(ARC-T)平台，該平台是以一項名為SparX的蛋白，先辨認腫瘤上的特定抗原、與之接合成為標靶，再用經改造後可辨識SparX蛋白的ARC-T細胞，與這些標示了SparX的腫瘤細胞結合，進而殺死腫瘤。

該平台可依SparX蛋白的劑量，來調控CAR-T破壞腫瘤的效果，比傳統方式更易調控其療效和安全性。

而且，SparX蛋白可以開發為能辨認不同腫瘤特定抗原的版本，讓該平台拓展其他適應症的潛力大增。Arcellx認為，除了血液腫瘤外，這項技術在實體腫瘤、自體免疫疾病中，也都有應用的可能性。

而該平台是Arcellx在2019年8月，和加州生技公司Pfenex授權開發而成。Pfenex擁有表現sparX蛋白的專利技術，當時，Arcellx為每項sparX蛋白產品支付了260至1800萬美元不等的里程碑金；根據兩公司當時的協議，Pfenex還可獲得產品最終成功銷售時的權利金。

參考資料：https://endpts.com/with-its-lead-car-t-flashing-some-phi-data-arcellx-readies-a-jump-to-nasdaq/

(編譯/巫芝岳)