美國時間10日，神經退化疾病療法公司Arkuda Therapeutics宣布在B輪募資中，獲得禮來(Eli Lilly)、輝瑞(Pfizer)等藥廠參與，共募得了6400萬美元，預計2023年稍晚推進其開發的首見(first-in-class)遺傳性失智新藥進入臨床階段。
 
此募資輪是由Cormorant Asset Management、Pivotal bioVenture Partners領投，再加上Surveyor Capital、禮來參與，以及先前既有的投資者，包括：Atlas Venture、Pfizer Ventures、Tekla Capital Management LLC和Mission BioCapital等。
 
Arkuda的目標是利用溶酶體(lysosome)和微膠細胞(microglia)的生物學知識，針對與顆粒蛋白前體(progranulin)此一關鍵蛋白導致的遺傳性功能障礙，開發小分子藥物，來干擾神經退化性疾病惡化過程。
 
Arkuda總裁暨執行長、共同創辦人Gerhard Koenig表示，這次B輪募資代表著關鍵性的里程碑，使得我們first-in-class的先導項目——顆粒蛋白前體促進劑(progranulin enhancer)能夠推向新藥臨床試驗，並擴展我們在溶酶體功能障礙的產品線，溶酶體障礙是許多神經退化性疾病的關鍵驅動因子。
 
溶酶體是細胞中負責消化、降解糖、蛋白質和其他分子的重要胞器，而顆粒蛋白前體在溶酶體功能和腦內的先天免疫(innate immunity)中扮演重要角色，缺少這種物質就可能導致神經退化性疾病。
 
例如，Arkuda目前鎖定的顆粒蛋白前體缺乏症，就被認為是GRN相關額顳葉失智症(GRN-related frontotemporal dementia)的潛在因子。這種缺乏症是起因於患者自身體細胞的GRN基因出現顯性突變，影響到蛋白質製造功能。Arkuda針對這種疾病提出的對策，便是將特別設計的化合物，導向調節顆粒蛋白前體的特定分子標靶，期待藉此修正因遺傳引起的失衡。
 
目前，Arkuda也預計將這種治療策略，應用在更廣泛的神經退化性疾病治療，例如阿茲海默症和帕金森氏症。
 
該公司在2019年11月的A輪募資就已經募得了4400萬美元。此外，Michael J. Fox基金會還在去(2021)年12月向Arkuda提供資金，用於帕金森氏症的臨床前研究。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/article/arkuda-reels-in-another-64m-to-disrupt-neurodegenerative-disease-treatment-/
(編譯 / 吳培安)