三期臨床試驗成功率< 60%

新藥開發寶島 ! 台灣賭對多少?

撰文記者 鄔麗.巴旺
日期2014-08-10
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Nature Biotechnology 今年發表新藥臨床試驗成功率報告 ( 2014 V.32 P.40-51), 2003 〜 2011 年間,新藥三期臨床試驗成功率平均為 60.1%, 但總成功率僅有 10.4% !

美國波士頓 Tufts 大學藥物開發研究中心一份研究報告又指出, 蛋白質藥平均臨床試驗成功率為新分子化學藥物的 2 倍。 小公司主導的臨床試驗成功率比大藥廠的高出 30%。

2013 年台灣生技白皮書統計,台灣廠商自行 開發之新藥,國、內外進行臨床實驗的新藥高達 98 項,正處於臨床三期試驗之藥品共計 26 項。

2013 年,美國 FDA 核准上市的新藥全球卻只有 27 個,2012 年為 39 個。 台灣新藥開發公司前仆後繼,台灣真的是新藥開發寶島嗎? 高難度、高風險、高報酬的產業特性,資本市場又準備好多少?

採訪 / 林明定、王柏豪、鄔麗·巴旺 資料研究 / 許敏 文 / 鄔麗·巴旺、王柏豪 攝影 / 林嘉慶


從Genetech早期開發Activase(t-PA)新藥的故事談起…

1985年,FDA 核准了Genentech公司第一個蛋白質藥物rhGH(Protropin),rhGH以孤兒藥物上市,是一個生長激素,用於因內源性分泌不足而不能正 常生長兒童的長期治療,Protropin立即為Genentech帶進20億美金年營收,也奠定了Genetech的生技龍頭地位。(按: Protropin已於2004年停產)

Genentech 開發的第二個藥物,針對的是美國十大死因之一的急性心血管阻塞,是一個重組纖維蛋白溶酶激活物(t-PA)血栓溶解劑藥物(商品名為Activase)。

1987年6月的一個周末,FDA召開Activase新藥審查委員會議的同時,位於南舊金山的Genetech總部內,等不及的員工們甚至已經大開香檳 狂歡慶祝,Genetech上下信心滿滿,認為這個從人體細胞提煉、以生物技術開發,臨床數據也顯示療效的新藥沒有任何理由不會通過。

不料,FDA審查委員以Activase比起對照藥Urokinase (血栓溶素)三期臨床療效數據僅好上1%,「療效不顯著沒有意義」,雖然副作用明顯較低,但Activase製程困難度較高,藥價1劑約2000美金,是 Urokinase每劑不到200美金的10倍, 最後拒絕通過。

消息傳來,Genetech當時CEO也是創辦人Robert A. Swanson,一時也無法接受,他對員工信心喊話:「如果這1%的差異,救的就是你呢?沒有意義嗎?」

接下來一周內,真是Genetech 惡夢的開始,股價從當時每股美金50多塊急遽滑落到每股11.50 美金,市值瞬間蒸發了10億美金…。

很快捲土重來的Activase雖然於半年後的同年11月獲得FDA核可,卻又因為英國Wellcomet的專利挑戰造成初期上市銷售不順,Activase往後也並沒有如當時公司預期而成為超級暢銷藥(blockbuster)。

倒是Swanson體認了新藥開發的高風險,並為了公司財務營運開始找上大藥廠結盟以持續進行新藥開發,其中包括Roche,公司股價也重回了高點。Swanson於1999年因為腦癌過世,但演變到後來,Genetech甚至先讓Roche入主超過60%。

2009年3月26日,已經發展為全球最大生技集團的Roche,以約468億美元完成了Genentech的完全收購…。


賭一顆新藥 還是投資一家公司?

7月27日,台灣生技展剛落幕,連續四天的生技展期間,基亞生技董事長張世忠天天現身攤位上,「太多投資者來關注PI-88的臨床進展了」,如同醫師有義務必須向患者和家屬說明病情和治療一樣,泌尿專科醫師背景的張世忠選擇和投資大眾的溝通也一向不設限距離。

由於PI-88二期臨床療效數據良好,張世忠自己對這天晚上的PI-88期中分析結果也抱持樂觀,只是當天晚上解盲分析統...

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