美國時間14日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准Eicos Sciences的Aurlumyn (iloprost)，成為FDA首項批准的嚴重凍傷療法。該藥是一種注射型的血管擴張劑藥物，幫助嚴重凍傷成人病患，減少必須切除手指或腳趾的風險。該藥早先也已獲得FDA的優先審查及孤兒藥認定。
 
此次批准是基於一項開放標籤之臨床試驗，該試驗招募了47名山區救援、嚴重凍傷患者參與，患者在被救援時會先給予凍傷部位快速回溫加上阿斯匹靈靜脈注射。該試驗將這些患者分成三組，其中一組接受長達8天、每日6小時的iloprost靜脈注射，其他兩組則接受另一種未經批准的凍傷療法，但其中一組同時給予iloprost投藥。
 
該試驗在凍傷後的第7天，為患者進行骨骼掃描，藉此確定手指或腳趾是否需要截肢。結果顯示，僅接受iloprost治療組的16名患者，都不需要截肢；接受iloprost加上未經批准療法組的患者，16名中有3名需要截肢，截肢率為19%；僅接受未經批准療法組的患者，15名中有9名需要截肢，截肢率為60%。
 
FDA表示，臨床試驗結果顯示，骨骼掃描異常在有給予iloprost的兩個組別中的比率都較低，且在後續追蹤中，發現患者需要截肢的比例也和骨骼掃描的結果符合。
 
副作用方面，Aurlumyn最常見的副作用包含了頭痛、皮膚發紅(flushing)、心悸、心率加快、噁心、嘔吐、暈眩、低血壓。除此之外，Aurlumyn在使用上也被加註可能造成症狀性低血壓(symptomatic hypotension)的警告。
 
Iloprost作為一種血管擴張劑，能夠擴張血管、避免形成血栓，已經有近20年的批准歷史。該藥原先是由美國公司CoTherix開發，並在2004年底獲批用於治療肺高壓(PAH)，並以Ventavis商品名稱上市，成為當時美國唯一的吸入式肺高壓療法；Eicos則是美國CiVi Biopharma的子公司，它將iloprost改變成注射劑型，並將其投入凍傷適應症開發，其後又將其擴張到葉克膜(ECMO，全名為「體外膜氧合」)的循環疾病患者，以及全身性硬化(systemic sclerosis)的治療。

目前臺灣亦有國邑*(6875)以iloprost為成分，開發藥械合一的長效緩釋劑型與吸入霧化器械的新劑型新藥L608，正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案，將進攻第一類肺動脈高壓，並已獲全身性硬化症孤兒藥資格認定。
 
凍傷的發生可以區分成數個階段。雖然輕度凍傷不會對皮膚造成永久性傷害、也不需要醫療介入，但嚴重凍傷會使皮膚及皮下組織冰凍、血流停止，使得冷感知覺和不適感喪失，並造成肌肉和關節停止運作。它也會影響皮膚構造，在暴露後24小時形成水泡，同時使組織發黑而壞死。
 
參考資料：
https://www.fiercepharma.com/pharma/johnson-johnson-scores-first-fda-approval-treat-severe-frostbite
 
(編譯 / 吳培安)