美國時間22日，BridgeBio宣布，其口服藥物Attruby(acoramidi)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)，有望挑戰輝瑞(Pfizer) Vyndaqel(tafamidis)的市場主導地位。
 
Attruby的批准是基於一項臨床三期試驗，試驗結果顯示，632名患者在30個月治療後，顯著提高生存率並降低與心臟病相關的住院次數，達成主要試驗終點。儘管次要試驗終點顯示，治療組與對照組在第30個月因任何原因死亡的人數並無顯著差異。
 
目前，BridgeBio已經向歐洲藥品管理局(EMA)提交生物製劑藥證(BLA)申請，也透過與拜耳(Bayer)合作，推動Attruby在歐洲的銷售布局。同時，BridgeBio也與阿斯特捷利康(AstraZeneca, AZ)旗下的Alexion計畫在日本推廣該藥物。
 
BMO Capital分析師Kostas Biliouris指出，由於Attruby每日需服用兩次，可能降低患者接受程度，預計2035年全球銷售額達25億美元。不過，豐業銀行分析師Greg Harrison則認為，Attruby的低死亡率數據可能吸引新診斷患者。
 
ATTR-CM是由有缺陷的轉甲狀腺素蛋白在心臟堆積導致，若未及時治療，恐引發心臟衰竭。據研究估計，美國有超過12萬名成年人受此疾病影響，而臺灣80歲以上長者中約四分之一有此蛋白沉積。
 
Attruby和Vyndaqel都是用於穩定有缺陷蛋白，其中輝瑞的Vyndaqel自2019年上市，2023年銷售額達33.2億美元。另一方面，BridgeBio計畫將Attruby的28天用量定價為逾18,000美元，而Vyndaqel每年的治療成本為225,000美元。
 
除了輝瑞和BridgeBio外，還有Alnylam的Amvuttra(vutrisiran)透過減少蛋白質生成來治療該病。該療法已獲批用於治療ATTR-CM相關的神經損傷。
 
參考資料: https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-bridgebios-drug-rare-heart-condition-2024-11-23/
 
(編譯/黃佳啟)