日前，專注於臨床級細胞治療的綜合開發與製造機構(IDMO)Cellares，宣布與史丹佛醫學院決定性與治癒醫學中心(CDCM)合作，推動用於經基因編輯之造血幹細胞的自動化製造與放行檢驗。這項合作也使得Cellares的自動化平台應用範圍跨出了T細胞療法。
 
這些經基因編輯之造血幹細胞，正在開發成潛在的一次性療法，期待透過修正過的細胞，為愛滋病患或是罕見遺傳性疾病的患者重建血液與免疫系統。目前，雙方正在進行Harbor Knock基因編輯技術(又名safe harbor knock-in)的自動化工作，目標是希望減少人工操作的差異，並建立可擴展的基礎，進而將學術創新推向臨床開發。
 
Cellares是第一家獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予先進製造技術(AMT)認定計畫指引認證的公司。由於其在細胞療法智慧製造的優勢，2024年4月，Cellares與必治妥施貴寶(BMS)達成了3.8億美元的合作供應協議，將Cellares位在美國、歐洲與日本等地IDMO智慧工廠的全球量能，保留給BMS的嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)使用。
 
Cellares旗下的兩個核心平台，其一是Cell Shuttle，能夠在單台自動化製程設備中，實現細胞純度99%、活性(viability)達95%、且符合cGMP規格的高效率細胞製造，在此合作中，將用於建立標準化的生產流程。
 
另一項平台Cell Q則是全自動完成品質管控(QC)程序，降低近乎一半的細胞治療的生產成本，同時減少製程因人為操作失敗的機會，並大幅減少實驗室所需的空間，在此合作中，將用於建立平台放行檢驗方法。
 
參考資料：
https://www.genengnews.com/topics/bioprocessing/cellares-to-automate-manufacturing-and-release-testing-for-gene-edited-hsc-therapies-for-stanford-medicine/
 
(編譯 / 吳培安)