首款突破性罕見病XLH新藥獲FDA批准 治療遺傳性軟骨病

撰文記者 林以璿
日期2018-04-18
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圖片來源:網路

今(18)日,Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國FDA批准其新藥Crysvita(burosumab),成為首個獲批治療1歲及以上兒童和成年人的性聯遺傳低磷酸佝僂症(XLH)的藥物。XLH是一種罕見的遺傳性軟骨病,會造成血液中磷含量低,導致兒童和青少年的骨骼生長和發育受損,並使其一生都有骨礦化的問題。

Crysvita是阻斷成纖維細胞生長因子23(FGF23)的一種抗體,FGF23是一種可導致磷酸鹽隨尿液排出,並抑制腎臟活性維生素D產生的激素。Crysvita旨在結合XLH患者過量的FGF23,使其磷水平正常化,從而改善骨礦化。Cr...