今(6) Sangamo Therapeutics為一專注於基因編輯之生物製藥公司，宣布其治療第二型黏多醣症(Mucopolysaccharidosis II, MPS II)的鋅指核酸酶(Zinc-finger nuclease, ZFN)基因編輯療法SB-913的1/2期臨床試驗結果極有收穫，其診斷指標尿液黏多醣含量在用藥16周後降低。此結果於2018先天性代謝異常研討會上(Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM)發表。

MPS II 是一種性聯隱性遺傳疾病，由iduronate sulfatase (IDS)酵素的基因缺陷造成，IDS酵素位於X染色體上，因此該疾病好發於男性。IDS酵素是能分解與再利用葡胺聚醣(Glycosaminoglycans, GAGs)的溶酶體酵素，而主要針對heparan sulfate和dermatan sulfate此兩種類別來分解，缺乏此酵素會導致溶酶體內GAGs積聚，造成骨骼異常、心臟瓣膜異常、呼吸道阻塞和器官腫大，病情嚴重的患者會出現認知障礙，通常在青春期死亡。

目前MPS II的發病率約為每十萬名男嬰中有0.6-1.3例，通常是以靜脈輸液進行酵素替代療法(Enzyme replacement therapy, E...