美國時間17日，麻州生技公司Scholar Rock，宣布其脊髓性肌萎縮症(SMA)抗體藥物臨床二期試驗的期中分析，顯示該藥可明顯改善患者運動功能。由於該公司去年9月至今，股價已狂跌超過80%，迫使Scholar Rock消減營運成本，並在宣布本次試驗成果時，同時表示已籌集了2.05億美元資金發行股票，確保公司營運。

Scholar Rock這項名為「TOPAZ」的試驗，是用以評估其抗體藥物apitegrob對SMA患者的效果；本次的分析，主要涵蓋了試驗中的第2與第3組(cohorts)，為2~21歲的第2型和第3型SMA非門診患者(第1組為門診患者)。

接受治療12個月後，數據顯示，不論接受低劑量(2 mg/kg)或高劑量(20 mg/kg)的藥物，患者平均運動功能評估都稍微改善，在專用的HFMSE量表中提升了3.6分；治療24個月後，則比最初提升了4.0分，若排除接受脊椎側彎手術的患者，這項變化可達到4.4分。

量測上肢功能部分，試驗中也有類似的變化趨勢：治療12個月時改善1.3分、24個月時改善了1.9分，排除接受脊椎側彎手術的患者，則可改善2.3分。

Scholar Rock表示，他們也正在進行一項針對非門診患者的三期臨床試驗。

該公司認為，即便市場上已有百健(Biogen)的反義寡核苷酸(ASO)藥物Spinraza、羅氏的口服小分子mRNA剪接調節劑Evrysdi等藥物，但患者使用這些藥物後，其運動功能問題仍難以完全改善，因此SMA仍存在很大的臨床為滿足需求。

Scholar Rock也表示，本次2.05億美元的普通股發行，是期望進行中的臨床三期試驗「SAPPHIRE」能得到支持費用。根據ClinicalTrails.gov網站登錄，該試驗預計在2024年6月完成。

該公司先前也進行了裁員，期望將現金流延長撐至明年第四季。

Apitegrob為一款靜脈注射給藥的單株抗體，可選擇性抑制「肌肉抑制生長素」(myostatin)。肌肉抑制生長素為TGFβ生長因子家族的一員，主要由骨骼肌細胞表現，其基因缺失與人類的肌肉量增加相關。

Apitegrob已取得美國食品藥物管理局(FDA)的快速審查、孤兒藥和罕見兒科疾病資格，以及歐洲藥品管理局(EMA)的優先藥物(PRIME)和孤兒藥資格。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/dilution-be-damned-scholar-rock-raises-205m-24-month-data-point-durability-sma-efficacy

(編譯/巫芝岳)