回顧2022年上半年，美國食品藥物管理局(FDA)僅批准了16項新藥，其中有些是擴大先前的授權範圍，有些則可能會改變疾病治療的遊戲規則。相較於2021年全年批准50項、2020年全年批准53項，今年FDA批准數量要趕上2020與2021年，還有很長一段路要走。

在這些改變遊戲規則的藥物中，禮來(Eli Lilly)的Mounjaro (tirzepatide)由優先審查獲得批准，用於治療成人第二型糖尿病。Mounjaro為雙重腸泌素(GLP-1和GIP)促效劑，是十年來首個新類型的糖尿病藥物，與其他糖尿病藥物相比，不僅具有控制血糖的療效，還幫助患者減輕了7至10公斤的體重，這對第二型糖尿病患者至關重要。

另一項重要的批准，是諾華(Novartis)的前列腺癌藥物Pluvicto (lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan)。Pluvicto是第一個獲准用於「前列腺特定膜抗原」(PSMA)陽性之轉移性去勢療法無效前列腺癌(mCRPC)的「放射性配體」(radioligand)療法。

Pluvicto的批准對於正在惡化的mCRPC患者來說，是一項「關鍵的臨床成就」，因為這些患者的五年生存率僅為15%左右，也沒有其他治療選項。

賓州生技公司Marinus Pharmaceuticals的罕見癲癇新藥Ztalmy (ganaxolone)，則是2022上半年另一項突破性的藥物。Ztalmy獲批用於治療2歲以上的「CDKL5缺乏症」(CDD)患者，降低其癲癇發作頻率，為第一個專門治療CDKL5缺乏症的藥物。
 

下半年值得期待的新藥

隨著一系列候選藥物的FDA完成審查目標日期(PDUFA date)的到來，今年下半年將有望看到一些備受期待的藥物獲得批准。

例如，Amylyx Pharmaceuticals的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)候選藥物AMX0035。在3月底，FDA諮詢委員會曾以6比4票反對批准AMX0035，而後Amylyx在5月發表了臨床二期試驗CENTAUR的事後數據分析，以進一步證明AMX0035對患者的臨床益處。

因此，FDA延後了其審查日期，並預計在9月7日重新召開諮詢委員會會議，來討論該額外的數據。 若獲得批准，將成為美國自2017年以後首個ALS口服新藥。

藍鳥生物(bluebird bio)也有機會看到的兩個慢病毒載體基因療法勝利。今年6月，藍鳥治療大腦型腎上腺腦白質失養症(CALD)的基因療法eli-cel，以及治療β-地中海貧血和鐮狀細胞疾病的基因療法beti-cel ，都獲得了FDA諮詢委員會的一致支持。

尤其是eli-cel更受期待，因為CALD是由ABCD1基因突變引發的致命神經疾病，目前唯一的治療方法是進行幹細胞移植，然而，許多患者沒有能匹配的捐贈者，他們的治療選擇非常受限。

此外，還有Amicus Therapeutics用於治療龐貝氏症(Pompe Disease)的雙藥物組合療法「AT-GAA」、諾華治療癌症的抗PD-1抗體tislelizumab，和必治妥施貴寶(BMS)的乾癬口服TYK2抑制劑deucravacitinib。

參考資料：https://www.biospace.com/article/2022-sees-three-key-drugs-get-fda-nod-more-await-fda-decisions/

(編譯/劉馨香)