美國時間19日，羅氏(Roche)與美國匹茲堡大學衍生公司Avista Therapeutics達成一項總價值上看10億美元的合作協議，開發用於眼部疾病的腺相關病毒(AAV)基因療法載體。Avista將提供其獨有的單細胞AAV工程平台「scAAVengr」，依照羅氏的需求，開發用於眼部玻璃體內注射基因療法的AAV衣殼(capsid)。
 
根據合作協議，羅氏將負責臨床前、臨床及商化，並支付Avista 750萬美元的前期金(upfront)。倘若初步合作成功，Avista將能根據研究階段、臨床階段、商化後的銷售里程碑(sales milestone)得到額外的報酬，以及由此合作衍生的商品獲取授權金(royalities)。
 
Avista的scAAVengr體內平台(in vivo platform)，可利用高通量、內建定量評估的創新細胞專一性AAV載體，將具有變革性的基因標的，快速轉譯成眼部疾病的臨床療法；透過該平台衍生出的AAV變體，能夠專一性地靶向各種視網膜細胞種類，也減少基因療法造成的免疫原性(immunogenicity)。
 
Avista執行長Robert Lin表示，過往針對視網膜缺陷疾病的傳統療法，只針對症狀和併發症，而忽略了疾病背後的生物學。現在的載體技術在靶向關鍵視網膜細胞種類的能力上依然大幅受限，而這就是Avista想要解決的問題。
 
Avista衍生自匹茲堡大學醫學中心(UPMC)，由匹茲堡大學醫學院眼科助理教授Leah Byrne創辦，專長為AAV載體生成；共同創辦人包含醫學院眼科部主任Alain Sahel，專長為視覺修復技術，以及美國國家衛生研究院(NIH)旗下的國家眼科研究所(NEI)前所長Paul Sieving。該公司在種子輪階段，即獲得UPMC Enterprise的1000萬美元投資。
 
眼部疾病是血液疾病之外，當前基因療法競爭最為激烈的領域之一。美國第一款獲得批准的基因療法——Spark Therapeutics (現已成為羅氏子公司)的Luxturna，就是用於治療遺傳性失明疾病——萊伯氏先天性黑蒙症(LCA)。
 
上週(12)日，Nanoscope Therapeutics也在美國視網膜專家學會(ASRS)年會中發表退化性視網膜疾病的基因療法成果，聚焦在視網膜色素細胞炎(retinitis pigmentosa)和斯特格病變(Stargardt disease)，前者已完成臨床2b/3期試驗收案，後者則已在今年第二季(Q2)啟動臨床1/2a期試驗。
 
參考資料：
https://www.businesswire.com/news/home/20220719005166/en/
 
(編譯 / 吳培安)