英科智能AI首創新靶點新藥 肺纖維化臨床二a期試驗成果積極!

撰文記者 李林璦
日期2024-09-19
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英科智能AI首創新靶點新藥 肺纖維化臨床二a期試驗成果積極!
美國時間18日,英科智能(Insilico Medicine)宣布,其使用生成式AI開發靶向TNIK(Traf2/NCK交互作用激酶)的新藥ISM001-055,用於治療特發性肺纖維化(IPF)的臨床二a期成果積極,達到主要安全性臨床終點與次要療效臨床終點。英科智能指出,這代表運用AI進行藥物發現的概念驗證成功。
 
ISM001-055靶向TNIK的市場首見(First-in-Class)新藥,是使用英科智能開發出AI平台預測出TNIK是抗纖維化的靶點,再透過AI驅動設計出小分子TNIK抑制劑ISM001-055,該藥僅花約18個月的時間,就完成從標靶發現到進入臨床前試驗,並在2023年2月,獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予治療IPF的孤兒藥資格(Orphan Drug Designation)。
 
此次臨床二a期試驗中,在中國21個臨床試驗地點,納入71名IPF患者作為受試者,隨機分配為安慰劑組、30 mg每日治療一次、30 mg每日治療兩次、60 mg每日治療一次等4組,持續治療12週。
 
臨床試驗結果顯示,ISM001-055的所有劑量組別均達到安全性和耐受性等主要臨床終點,在次要療效臨床終點中也具有積極成果,觀察到患者的用力呼氣肺活量(forced vital capacity, FVC)隨著劑量越高,改善越多,60 mg每日治療一次的組別中,患者FVC的改善最多。
 
英科智能指出,詳細臨床試驗數據將在之後的醫學研討會上公布,也將發表於國際期刊上。
 
在先前的臨床前試驗,以及納入78名健康受試者的臨床一期試驗中證實,ISM001-055不僅具有抗纖維化特性,還具有抗發炎作用,這項研究在2024年3月發表於《Nature Biotechnology》。
 
英科智能執行長林彥竹先前曾分享,英科智能是AI驅動臨床階段藥物發現的公司,最早是從提供AI演算法幫助新藥開發,隨著全球AI藥物發展趨勢,2020年開始轉型,投入自己的產品開發,也與藥廠達成戰略合作,授權平台、藥物,合作對象包括上海復興醫藥、賽諾菲(Sanofi)、Exelixis等公司。
 
英科智能開發的Pharma.AI平台,是由三個元件組成,包括:AI靶點發現引擎PandaOmics和小分子化合物生成引擎Chemistry42,以及可設計和預測臨床試驗的InClinico。
 
ISM001-055就是英科智能運用此平台所開發,是一個完全由AI發現並設計的候選藥物。此外,該藥也進一步向肌萎縮側索硬化症(ALS)探索。
 
間質性肺病(interstitial lung disease)權威、參與此次臨床試驗的醫師Toby M. Maher表示,IPF是一種漸進性纖維化的間質性肺炎,能在短短12週的治療下就看到患者肺功能改善,顯示該藥十分有潛力。
 
英科智能創辦人Alex Zhavoronkov指出,這項臨床試驗成果是AI藥物發現的重要里程碑,未來也將持續拓展TNIK抑制劑的適應症,並持續探勘TNIK在其他纖維化疾病、衰老中的機制。
 
參考資料:https://www.prnewswire.com/news-releases/insilico-medicine-reports-positive-phase-iia-results-for-ism001-055-a-novel-first-in-class-drug-treatment-for-idiopathic-pulmonary-fibrosis-ipf-designed-using-generative-ai-302251732.html

(編譯/李林璦)