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(攝影/吳培安)資策會科技法律研究所顧振豪副所長致詞，產業發展與法規的訂定方向密不可分，過去在討論產業發展上，台灣法治議題比較少人著墨，大家多認為法律比較像是絆腳石角色、會妨礙創新，不過近幾年台灣思維改變，法律也有創新，像是透過法規沙盒計畫等，都是希望替產業取經更多國外經驗，他也期望透過此次活動的跨域交流，提出各方需求挑戰，以提醒國內主管機關因應。
(攝影/吳培安)
方君仲：歐美核酸藥物分類大不同 台灣法規發展與日韓相當
方君仲首先梳理歐美核酸藥物分類的現況與法規趨勢，他表示新冠疫情爆發，引發核酸藥物熱潮，核酸藥物目前可分為短鏈與長鏈，短鏈又可分為反義寡核甘酸(ASO)、短干擾核醣RNA(siRNA)、微小核醣RNA(miRNA)、RNA適體(Aptamer)以及引導RNA(guide RNA)，長鏈部分則是mRNA藥物與疫苗。不過，他指出目前先進國家美國、歐盟，對核酸藥物分類上，看法不太一致，整體來說歐盟對於核酸藥物的分類較明確且細緻。
方君仲也將美國FDA、歐盟EMA兩大監管單位做比較，以mRNA來說，目前FDA、EMA皆將「傳染病mRNA疫苗」比照「疫苗」的法規來監管。不同的部分，歐盟規定則是若涉及新遞送系統或含有新型佐劑或賦形劑，可能要做藥物動力學(PK)，EMA也將計畫制定新的CMC指引，FDA則是有藥典針對mRNA疫苗之原料藥提供品質指引。
在「mRNA細胞療法」分類上，FDA是將一般治療癌症mRNA細胞療法或是mRNA CAR-T細胞療法，都將其歸類為「基因療法」；而EMA則是以治療是否與RNA相關來分類，若是攜帶CAR基因就屬於「基因治療藥品」，但如果需要在體外進行電穿孔進行細胞修飾的mRNA細胞療法就屬於「體細胞治療藥品」。
在「治療用mRNA」分類上，EMA是將治療用的mRNA其歸類為「基因治療藥品(GTMP)」，且須經過完整的PK研究；FDA方面因為目前尚未批准以mRNA為主要活性成分的產品，監管方向可能屬於「基因療法」。
寡核苷酸部分，EMA與FDA都認為只要是化學合成，皆屬於化學藥品，不過在生物合成上，FDA僅將生物合成歸類為生物製品，EMA則將生物合成、具調節基因的療法歸類為基因藥品。
他也表示，台灣目前核酸藥物產業與法規都在起步階段，與日韓進展相當，在寡核苷酸部分也已發布相關的CMC指導原則，預防傳染病用的mRNA疫苗也在草擬階段。
(攝影/吳培安)
卓夙航：全球首個近視RNA療法 臨床二期啟動中
卓夙航分享視航生醫近視核酸眼藥水的發展歷程，他表示其研究最早是在2012年領先全球發現，當一個miRNA-328過度表現時，會促使眼球中的眼軸拉長而導致近視，便決定投入近視療法的開發，其也在2014年到2016年間，獲科技部Si2C計畫3000萬元補助經費。他分享，該眼藥水是以核酸干擾(RNAi)原理設計的小反義寡核苷酸(ASOs)眼藥水SHJ002，可中和近視中過度表現miRNA-328，2021年視航在不到30天的時間，得到美國FDA無異議核准執行兒童近視臨床一期試驗。
該試驗不僅是全球第一個治療近視的RNA療法，也是台灣第一個被美國FDA核准進行RNA試驗的First-in-Class新藥，目前SHJ002已完成臨床一期試驗，2022年也啟動臨床二期研究。
卓夙航也表示，當初會選擇使用核酸入藥，是因為核酸會受到核酸酶而代謝，眼睛中的核酸酶表現比血液中少，具有在眼中保留較長時間的特性，SHJ002的臨床結果也顯示，與散瞳劑(Atropine)與角膜塑型相比，SHJ002眼藥水不只具有更好的治療效果、使用的便利性、舒適度、安全性也較好。
由於，他的研究也發現miRNA-328除了在眼球後端大量表現會造成近視，在眼球前端大量表現會造成乾眼症，因此視航也投入乾眼症的適應症研究，2022年乾眼症的研究也在澳洲、泰國啟動臨床二期研究。
(右一為法信諾生醫張嘉銘董事長。攝影/吳培安)
產官協作共成長 助產業發展
會後綜合討論中，方君仲、卓夙航、以及法信諾生醫張嘉銘董事長，也一同針對台灣核酸藥物發展之法規現況，以及如何加速產業發展等議題探討。卓夙航表示，視航的RNA眼藥水在做臨床試驗時，他也有感國內外在對核酸藥物臨床開放態度的不同，因為在台受限較多，因此選擇在美國或他地啟動臨床，他也期望未來有更多與法規單位對談的機會，以適度調整法規。
張嘉銘也表示，目前政府在發展核酸國家隊，他建議台灣在核酸產業鏈發展上，除了要有Pre-IND到上市階段產能配合的CDMO工廠，法規單位也應一同在其中制定相關法規，在各方彼此協作下，也才能一起成長加速產業發展。
(報導/彭梓涵)
