禮來旗下Akouos聽損基因療法 首位受試者30天內恢復聽力!

撰文記者 巫芝岳
日期2024-01-24
EnglishFrenchGermanItalianPortugueseRussianSpanish
禮來旗下Akouos聽損基因療法 首位受試者30天內恢復聽力! (圖片來源:網路)

近(23)日,禮來(Eli Lilly)公佈了其在2022年收購的基因療法新創Akouos,所開發的基因療法AK-OTOF,在臨床1/2期試驗中展現積極成果,第一位接受療法的11歲患者,在治療30內聽力出現顯著恢復,且治療無嚴重副作用。

禮來表示,該受試者為美國首位接受針對遺傳性聽力損失基因治療的人,其在治療30天內,在所有頻率測試下的聽力都出現恢復,且在第30天時,某些頻率聽力已回復到正常範圍內。

該受試者目前也未發生嚴重副作用,且從給藥時的手術過程和後續整體治療過程中,耐受性均良好。

該試驗為一項劑量遞增研究,第一組受試者會接受4,100億個總載體基因體(total vector genomes)劑量的AK-OTOF,第二組預計接受8,100億個總載體基因體。根據ClinicalTrials.gov網站資訊,此研究共招募14名患者,於去年啟動,預計在2028年結束。

Akouos表示,他們將於2月3日在加州舉行的耳鼻喉科研究學會(ARO)冬季年會中,發表該研究的更多訊息,包含第二位受試者的治療情況。

由Akouos開發的AK-OTOF,已獲得美國食品藥物管理局(FDA)的孤兒藥和罕見兒科疾病認定,該療法是透過基因遞送技術,讓因OTOF基因發生突變、無法製造功能性otoferlin蛋白而導致先天感音性聽力障礙(sensory neural hearing loss)的患者,能持久表現otoferlin蛋白,藉此治癒聽損。

該療法以雙腺相關病毒(AAV)為載體,目前Akouos也正在同步開發從耳蝸內給藥的藥物遞送裝置。

目前,全球尚未有能恢復聽力的藥物療法獲批;費城兒童醫院的主治外科醫生,也是AK-OTOF研究主持人的John Germiller表示,開發出治療聽力損失的基因療法,是全球醫師和科學家20多年來一直希望達到的目標,目前的初步成果顯示,此療法恢復聽力的潛力超乎許多人想像,未來相當可期。

禮來在2022年10月時,以4.87億美元價格收購Akouos。Akouos的技術是源於聯合創辦人、哈佛醫學院眼科教授Luk Vandenberghe所開發的Ancestral-AAV (Anc-AAV)技術平台,該平台具有能克服先天性免疫的潛力。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/lilly-makes-waves-says-gene-therapy-restored-hearing-child-genetic-hearing-loss

(編譯/巫芝岳)