再生元押注Mammoth 1億美元 開發新一代CRISPR體內基因編輯療法

撰文記者 彭梓涵
日期2024-04-26
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(圖片來源:網路)
美國時間25日,再生元製藥(Regeneron)宣布與諾獎得主Jennifer Doudna創辦的Mammoth Biosciences,達成1億美元合作協議。Mammoth將提供多種以CRISPR為主的體內基因編輯療法,目前兩方都未透露將研究哪些疾病,不過Mammoth表示,雙方會以遺傳性疾病為目標。
 
根據協議,Regeneron將向Mammoth預付500萬美元,並向Mammoth投資9500萬美元,以組成聯盟。Mammoth在每個目標上,還有資格再獲得高達3.7億美元的里程碑金。
 
兩家公司擁有可結合的互補技術,能夠解決目前基因藥物的障礙。CRISPR基因編輯療法,是將正常基因引入細胞,只需一次治療,可從疾病的根源開始修正,不過由於傳遞基因藥物病毒載體限制,也使CRISPR基因編輯療法無法更有效的運用。
 
Mammoth成立之初是以CRISPR技術為基礎,聚焦在用於癌症和傳染病的超快速、超精準檢測診斷技術開發,其開發的檢測組先前也獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,並贏得了葛蘭素史克(GSK)的商化合作,以及基因定序大廠安捷倫科技(Agilent)的開發合作。
 
在新冠疫情間,Mammoth也加強了CRISPR技術在治療上的應用,Mammoth也透過授權取自Doudna實驗室開發的新CRISPR酵素,將基因編輯療法納入公司發展方向。
 
Mammoth開發的多種新型Cas酵素,包含超小型的Cas14、Casɸ、NanoCas和CasPhi酵素,後兩種Cas酵素就分別含有約450個和750個胺基酸,比常用的Cas9和Cas12酵素,約1300個胺基酸更小,克服病毒或非病毒載體傳輸時的限制。
 
Regeneron是Mammoth繼與拜耳(Bayer)和Vertax結盟後,Mammoth第三個合作的生物製藥公司。
 
Mammoth是在2020年與拜耳結盟,Mammoth獲得4千萬美元的前期金,以及上看逾10億美元的里程碑金,接著又在2021年與Vertax結盟,雙方合作金額上看7億美元。再加上Regeneron這次資金,Mammoth近期財務狀況良好,短期內不必再籌集更多資金。
 
資料來源:https://www.biospace.com/article/regeneron-pays-mammoth-100m-to-access-crispr-enzymes-for-aav-delivery/

(編譯/彭梓涵)