美國時間24日，美國食品藥物管理局(FDA)批准荷蘭製藥公司Argenx治療重症肌無力(generalized myasthenia gravis)的FcRn抑制劑藥物Vyvgart Hytrulo(efgartigimod)，取得第二項適應症，用於治療罕見自體免疫疾病中慢性脫髓鞘性神經炎(CIDP)的成人患者。這是第一項被批准治療CIDP的FcRn抑制劑，也是數十年來第一個CIDP新療法。

Vyvgart的批准是基於一項安慰劑對照的臨床二期試驗，共招募322名受試者，包含有無給予Vyvgart的CIDP患者。試驗針對受試者的手臂及腿部功能的恢復進行測量，其中69%接受藥物治療的患者在運動能力、功能、力量方面有所改善，並且相較於安慰劑組，Vyvgart還可降低61%的復發風險。

安全性方面，Vyvgart可能增加感染的風險，例如泌尿道感染和呼吸道感染。在試驗中最常觀察到的不良反應為呼吸道感染、頭痛、泌尿道感染及注射部位的過敏反應。

Vyvgart是一種抗體片段，可與新生兒Fc受體(FcRn)結合並減少在CIDP進展過程中起重要作用的IgG抗體，原先在治療重症肌無力時為靜脈注射劑，而在治療CIDP改為皮下注射版本。試驗主持人Jeff Guptill表示，若能在循環系統中去除這些會攻擊自身的自體抗體，就能防止他們的神經受到損害。

CIDP的標準治療為靜脈注射捐血者的免疫球蛋白，或是進行血漿置換，這兩種手術都為侵入性治療。此外，也可使用皮質類固醇注射，但長期使用可能造成多種併發症風險。因此Argenx的FcRn抑制劑藥品將成為市面上的新選擇。

美國約有41,000名CIDP患者，Argenx預估其中24,000名接受當前可用療法的患者中，有 12,000名治療效果不佳，Argenx表示，Vyvgart的新適應症最初重點將放在因治療負擔、缺乏療效、需要不同選擇的患者上，並估計每位CIDP患者每年治療需花費的價格在45萬美元。

除了Argenx外，也有其他製藥公司正在開發以FcRn抑制劑治療CIDP的藥物，如優時比(UCB)開發的抗體藥物Rystiggo於去年6月獲得FDA批准用於治療重症肌無力，但在CIDP的中期試驗中失敗，不過仍在臨床開發其他項神經系統適應症。

Argenx表示，Vyvgart有潛力治療各種自身免疫性疾病，目前有一項臨床二期試驗正在測試Vyvgart靜脈注射用於治療乾燥症(Sjogren's syndrome)，一種免疫系統攻擊眼睛及口腔腺體的疾病。

參考資料：https://medcitynews.com/2024/06/cidp-drug-rare-disease-argenx-fda-approved-vyvgart-hytrulo-argx/

(編譯/實習記者 林庭語)