美國時間25日，腫瘤學製藥公司Servier Pharmaceuticals宣布其開發的Tibsovo (ivosidenib)口服藥合併化療藥azacitidine，獲FDA批准新藥補充申請(sNDA)，用於治療新診斷的IDH-1突變急性骨髓性白血病(AML)，且符合75歲以上、或是不適合接受密集前導化療(intensive induction chemotherapy)的共病症患者。
 
此次批准是基於全球多中心進行的雙盲、隨機化、控制組對照的臨床三期試驗AGILE研究結果，共招募了148名尚未接受治療的IDH1突變之AML患者。
 
結果顯示，患者在無事件存活率(EFS)、整體存活率(OS)兩項指標上皆出現顯著改善，且聯用藥物組的OS中位數為24個月，相較於控制組(安慰劑及azacitidine)的7.9個月來得更長。
 
 
安全性方面，此合併療法在新診斷AML患者身上，最常見的不良反應為噁心、嘔吐、心電圖QT出現延長、失眠、分化症候群(differentiation syndrome)、白血球增多症(leukocytosis)、血腫(hematoma)、高血壓、關節痛、呼吸困難及頭痛。
 
Servier臨床開發副總裁Susan Pandya表示，對於新診斷且不適合接受密集化療的AML患者來說，他們的治療選項非常少，而Tibsovo和azacitidine的合併療法的獲批，對他們來說是一項重大進展，未來也將持續向全球各國法規監管單位申請。
 
Servier表示，Tibsovo是第一項獲批准與azacitidine，在此適應症上聯用的靶向癌症代謝機制藥物。除了合併療法，Tibsovo以單一療法形式，用於75歲以上或是不適合密集前導化療的IDH1突變之難治/復發型AML患者治療，也已經在美國獲得批准。去(2021)年，Tibsovo首度獲批用於已接受過其他治療的IDH1突變膽管癌。
 
AML是一種惡化快速、難以治療、預後很差的血液癌症，也是成人白血病最常見的種類之一，在美國每年有將近2萬名新病例出現，其中帶有IDH1突變的約占了6%~10%，由於IDH1突變酶會阻止正常的血液幹細胞分化，導致AML的發生。
 
參考資料：
https://www.prnewswire.com/news-releases/servier-announces-fda-approval-of-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-combination-with-azacitidine-for-patients-with-newly-diagnosed-idh1-mutated-acute-myeloid-leukemia-301555363.html
 
(編譯 / 吳培安)