美國時間10日，默沙東(MSD)公司宣布，在2021年以115億美元收購開發罕病藥物Acceleron公司，取得正在開發的肺動脈高壓(PAH)藥物sotatercept ，其三期試驗結果，數據顯示患者在治療24週後，能步行6分鐘距離，且在9個次要終點中，有8個達到統計學意義。

Sotatercept名為Stellar的三期試驗於2020年啟動，其是一項隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照研究，主要招募324名患有特發性、遺傳性的PAH、結締組織疾病(CTD)相關的PAH、藥物或毒素引起的PAH等，患者會以1:1的比例隨機分配到sotatercept或安慰劑組。

該研究的主要療效終點是觀察患者的「運動能力」，患者會先進行每3週一次皮下治療，在治療sotatercept藥物24週後進行6分鐘步行距離(6MWD)測量。

Sotatercept是由Acceleron開發，是一款靶向TGF-β的選擇性配體新藥，先前已獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予的突破性療法資格(BTD)、孤兒藥資格(ODD)，也獲歐盟EMA授予的優先藥物審查制度(PRIME)，是肺動脈高壓藥物第一個取得PRIME的療法。

Sotatercept是MSD於2021年9月，斥110億美元收購Acceleron而取得，不過據了解，必治妥施貴寶(BMS)擁有Acceleron公司11.5%的股份，若sotatercept獲批後，MSD需向BMS支付全球淨銷售額20%的權利金。

PAH是一種罕見疾病，患者發作時肺部的動脈收縮，會使心臟過度負荷，進而導致心力衰竭，其臨床症狀包括疲勞和呼吸急促，目前尚無治癒的方法。

台灣也有國邑藥品以突破性技術，將FDA批准的PAH藥物Treprostinil，設計開發成微脂體劑型與吸入霧化器械組合的505(b)(2)新藥，讓PAH治療居家化，目前正在進行臨床三期臨床研究。

資料來源：https://www.biopharmadive.com/news/merck-sotatercept-pah-acceleron-stellar-study/633716/

(編譯/彭梓涵)