美國時間8月19日，德國默克(Merck KGaA)宣布與開發RNA療法公司Skyhawk Therapeutics達成總價高達20億美元的合作協議，Skyhawk將利用其RNA剪接平台SkySTAR，為默克的神經系統疾病的特定RNA標靶進行藥物開發與臨床前研究。

Skyhawk Therapeutics成立於2016年，是一家專注於研發「RNA調節小分子藥」的公司，可透過調節關鍵RNA靶點以達到治療疾病的目的，其藥物發現平台結合四個不同且互補的資料集，並整合到快速發展的機器學習模型中，能在多種治療領域與疾病狀態下評估、篩選和測試RNA剪接標靶和小分子藥物。

Skyhawk產品線中進展最快的是神經科學產線中一項臨床二/三期的剪接調節劑(splicing modulator)，目標是治療亨丁頓舞蹈症(Huntington's disease)，藉由降低突變HTT蛋白的生成來達到療效。除了神經疾病外，Skyhawk亦有針對淋巴瘤與纖維化的臨床前計畫。

為了攻克「不可成藥」的疾病目標，其他同業如Arrakis Therapeutics和Remix Therapeutics皆投入該領域，透過干預上游RNA來調整致病蛋白的表現。

Skyhawk的潛力有目共睹，美商默沙東(MSD)也早在2019與2020年分別與其簽署兩項協議，合作範圍涵蓋自體免疫、代謝與神經疾病；法商益普生(Ipsen)也曾與Skyhawk達成價值18億美元的RNA調控研發合作。除此之外，Skyhawk的其他合作夥伴還包括Vertex和武田(Takeda)。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/merck-kgaa-swoops-2b-neurological-disease-pact-skyhawk

 (編譯/實習記者 康育華)