上個月,Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)獲批上市。這也是首款在美國獲批,靶向特定基因突變的「直接給藥型」基因療法。今(25)日,諾華(Novartis)宣布,與Spark達成了合作協議,將在美國以外的地區共同開發和推廣這款創新療法。根據合作協議,諾華將支付給Spark公司1.05億的前期付款,總金額有望達到1.7億美元。
去年獲批的Luxturna,有望治療一類叫遺傳性視網膜營養不良(hereditary ret...