新春佳節期間,美國FDA局長Scott Gottlieb也給產業拜了大年,Scott Gottlieb發表聲明宣布:「FDA將繼續推進神經疾病領域創新療法的開發」。
阿茲海默病的新藥研發一直困難重重。目前,已經有將近200款新藥遭遇滑鐵盧,也尚無可以延緩疾病進展的新藥獲批上市。但看來,阿茲海默病新藥研發屢遭失利,並沒有打擊FDA的信心,FDA在與患者群體和研究人員進行溝通後,阿茲海默病的研發標準將很很快迎來重大變化,值得密切注意。
Gottlieb博士表示,「近年來,我們在醫學上取得了過去難以想像的突破,免疫療法和基因療法也已成為現實。然而,不同疾病領域的進展卻呈現出不均衡的態勢—在複雜神經疾病領域,由於我們缺乏對生物學機制和疾病原因的深刻認識,至今人類取得的進展有限。」
以阿茲海默病為例,這種疾病在病發後,可能數年沒有症狀。一旦臨床症狀變得明顯,患者一些重要的身體機能就已經喪失。這不僅讓新藥研發變得極為困難,也給患者及其家庭帶來了深遠的影響。
為了滿足這一巨大的醫療需求,並為其他神經疾病的治療帶來轉機,美國FDA正試圖讓...