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美國食品藥物管理局(FDA)昨(20)宣布批准北美生物製藥公司SOBI與novimune合作開發的一種干擾素γ（IFNγ）阻斷抗體Gamifant ®（emapalumab-lzsg）用於治療新生兒、老年人罕見原發性、難治性噬血細胞性淋巴組織細胞增生症（HLH），以及復發性或進行性疾病或不耐受常規HLH治療的成人患者。此為第一個也是唯一一個FDA批准的原發性HLH治療方案。
原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多症(HLH)是一種免疫調節超罕見、快速進展，非常致命的高發炎綜合症，其中干擾素γ（IFNγ）的大量過表達，會導致免疫系統過度活躍，最終導致器官衰竭。據估計，美國每年診斷的原發性HLH病例不到100例。
由於體徵和症狀的變化，可能包括發燒、肝臟和脾臟腫脹，加上紅血球和白血球數量降低，因此診斷具有挑戰性。原發性HLH通常在出生後第一年開始出現症狀，如果不即時治療可能會迅速致死，中位生存期不到兩個月。
目前治...
