昨(19)日，CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals宣佈CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001的1/2期臨床試驗的中期數據，一名輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者與一名鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001基因療法治療後均停止依賴輸血。這是美國首個進行CRISPR/Cas9基因編輯療法人體臨床試驗，且此數據一出，CRISPR Therapeutics股價最高漲了21%，至73.74美元。

CTX001是一種自體、基因編輯幹細胞療法，在體外進行基因編輯後，再將紅血球細胞輸注回患者體內，以增加患中體內的胎兒血色素(fetal hemoglobin)含量，期間也將搭配骨髓殲滅性調適治療，以烷基化劑Busulfex (Busulfan)化療藥物讓幹細胞可成功植入。

輸血依賴性β地中海貧血患者於2019年第一季度接受CTX001治療，至今已9個月，該患者在CTX001輸注後33天時嗜中性白血球著床(Engraftment，指產生正常的血球)成功，並在第37天時血小板著床成功。

經CTX001治療至今，該名TDT患者可不需依賴輸血，總血色素(Hemoglobin)濃度為11.9 g / dL，胎兒血色素為10.1 g / dL，體內有99.8%的F細胞可表現胎兒血色素，F細胞為可表現胎兒血色素的紅血球。