美國時間6日,美國國家衛生研究院(NIH)旗下的國家關節炎、肌肉骨骼和皮膚疾病研究院(NIAMS)宣布,向加州大學爾灣分校(UCI)提供一項為期5年共420萬美元的撥款,用於研究散發性包涵體肌炎(sIBM)。該研究將招募150名受試者,並進行為期兩年的追蹤,這將是同類研究中規模最大,追蹤時間最久的研究。
sIBM較容易發生在老年人身上,導致不對稱的肌肉無力和嚴重殘疾。該病目前無法治癒,而且對此病所知甚少。
該研究由UCI醫學院神經病學教授Tahseen Mozaffar領導,旨在提供兩年內sIBM疾病進展的詳細表徵,並檢查基於血液和骨骼肌肉的生物標記(biomarker)是否影響該疾病行為和進展。另外,研究人員將繼續檢查Kv1.3鉀離子通道(potassium channel)在血液和肌肉中的分佈,是否有機會成為藥物的標靶。
Mozaffar表示,隨著美國65歲以上人口持續增長,我們預計sIBM的盛行率可能會增加。sIBM的臨床試驗之主要障礙,是對該疾病的自然病程缺乏全面了解,因此我們希望能更加了解這種罕見但具破壞性的疾病,以便設計出更有效和更高效的臨床試驗,找出治療sIBM的潛在療法。
目前,UCI已經建立了一個由13個單位組成的肌炎治療中心聯盟(consortium of myositis treatment centers),並隨時準備迅速進行臨床試驗。
資料來源:https://www.news-medical.net/news/20210406/UCI-receives-2442-million-grant-to-study-sporadic-inclusion-body-myositis-affecting-aging-adults.aspx
NIH撥款420萬美元 推進罕見老年肌肉疾病最大規模研究
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