Mallinckrodt 30年老藥 「肝腎症候群」適應症終獲FDA批准

撰文記者 巫芝岳
日期2022-09-19
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Mallinckrodt 30年老藥 「肝腎症候群」適應症終獲FDA批准 (圖片來源:網路)

近(16)日,Mallinckrodt Pharmaceuticals宣布,美國食品藥物管理局(FDA)已批准其肝腎症候群(HRS)藥物Terlivaz (terlipressin),讓該項早在歐洲成為肝腎症候群標準療法的老藥,成為目前美國唯一獲得該適應症的藥物,預計未來幾週內在美國上市。

Terlipressin在包括歐洲等地區已獲批許久,在某些國家,針對治療感染性休克和食道出血引起的低血壓等適應症,更是已使用超過30年之久。在台灣,該藥也已獲批治療肝腎症候群和出血性食道靜脈曲張。

2005年,該藥物的肝腎症候群適應症,也獲得FDA的快速審查資格,且次年,該公司和FDA也針對三期試驗CONFIRM的設計和數據分析計畫,達到一致共識。

該項於美國和加拿大執行的臨床試驗,為將terlipressin用於治療肝腎症候群中,目前最大規模的一項前瞻性研究。該試驗共納入300名第一型肝腎症候群(HRS-1)患者。

試驗主要終點為腎功能改善、患者不需進行透析等腎臟替代療法,以及短期存活率,最終與安慰劑相比,用藥組成功達到了該終點;結果也在2019年的美國肝病協會(AASLD)年會中發表,並刊登於2021年3月的《NEJM》期刊中。

安全性方面,在接受terlipressin治療的患者中,最常見的不良反應為腹痛(19.5%)、噁心(16%)、呼吸衰竭(15.5%)、腹瀉(13%)與呼吸困難(12.5%)。

肝腎症候群為一種病理機制複雜的急性疾病,美國約有30,000~40,000名成人患者。該疾病是由於肝竇門脈高壓以及嚴重的肝細胞功能失代償,造成內臟血管擴張、有效動脈血容量減少,最終導致腎功能衰竭。

Mallinckrodt表示,肝腎症候群若不接受治療,患者中位存活時間僅有約兩週,三個月內死亡率超過 80%;而在該藥物獲批前,美國患者通常只能使用一般的血管收縮藥物、頻繁監測、或血液透析(洗腎)等方式進行治療。

Mallinckrodt執行副總裁暨科學長Steven Romano表示,肝腎症候群的診斷和治療一直都深具挑戰性,醫師必須把握每分每秒的治療時間;而該藥物可為醫師提供能直接針對腎功能快速下降的解方,有助於改善腎功能外,也能減少患者接受洗腎替代療法。

參考資料:https://www.biospace.com/article/fda-approves-mallinckrodt-s-terlivaz-for-hepatorenal-syndrome/

(編譯/巫芝岳)