2023/02/16《國際生技醫藥新聞集錦》

《Cell》CRISPR先驅張鋒繪製人類轉錄因子圖譜!有望預測細胞命運;蛋白質降解新技術開發精準癌藥 新創Halda募7600萬美元

撰文環球生技
日期2023-02-16
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圖片來源:pixabay
《臺灣》行政院通過「再生醫療雙法」 陳建仁:函請立法院審議、早日完成立法 
 
今(16)日,行政院宣布通過再生醫療產學界引頸企盼的「再生醫療雙法」草案,雖然後續仍需端看立法院後續審議進度,但依然掀起再生醫療產學界的高度關注。行政院長陳建仁表示,兩項草案函請立法院審議後,請衛福部與立法院朝野各黨團溝通協調,早日完成立法程序。
 
《美國》《CellCRISPR先驅張鋒繪製人類轉錄因子圖譜!有望預測細胞命運
 
近日,基因編輯CRISPR應用先驅人物─麻省理工學院(MIT)教授張鋒發表一個含有所有人類轉錄因子(TFs)的條碼庫(barcoded ORF library),其中具有3,548種不同剪接形式的人類轉錄因子,並涵蓋了人類胚胎幹細胞中,有潛力可分化成胚胎的三個胚層(three germ layers)與滋養層(trophoblast)的細胞,所會產生的所有轉錄因子,可描繪出每個轉錄因子在人類胚胎幹細胞內的表現量變化圖譜,未來可透過圖譜辨識影響細胞狀態變化的轉錄因子,建立人類細胞疾病模型,此外,還可以用來預測與驗證不同轉錄因子對細胞的影響。該研究發表於《Cell》。
 
《美國》蛋白質降解新技術開發精準癌藥 新創Halda7600萬美元 
 
美國時間14日,蛋白質降解領域的專家─耶魯大學教授Craig Crews創立另一家新創公司Halda Therapeutics,並獲得7600萬美元的資金,將推動一項創新技術,名為RIPTACs(Regulated Induced Proximity TArgeting Chimeras),該技術源於靶向蛋白質降解藥物技術(PROteolysis TArgeting Chimeria, PROTAC),且新技術可以創造更精準、沒有抗藥性的癌症藥物。
 
Crews先前曾成立一家專注於發展PROTAC技術的公司Arvinas,該公司在2021年與輝瑞(Pfizer)合作,共同開發和商業化治療ER陽性乳腺癌的口服PROTAC蛋白降解藥物ARV-471,該合作總金額高達24億美元。
 
《美國》嬌生棄37億美元合作案!歸還非酒精性脂肪肝RNAi療法 
 
美國時間15日,嬌生(J&J)旗下的楊森製藥(Janssen Pharmaceutical)已放棄目前最熱門的非酒精性脂肪肝炎(NASH) RNA干擾(RNAi)療法,其合作夥伴Arrowhead Pharmaceuticals宣布,已重新拿回候選藥物ARO-PNPLA3(前身為JNJ-75220795)的全部權利。當時兩家公司的合作案總額上看37億美元,在歸還該療法後這項合作案也確定告吹。
 
《美國》10%FDA批准新藥未達主要終點 學者籲:提高決策透明、強化上市後研究
 
近(13)日,《JAMA Internal Medicine》國際醫學期刊刊登了一篇研究信(research letter)指出,從2018年到2021年,美國食品藥物管理局(FDA)批准的藥物中,有10%的藥物是基於未達到一個或多個主要療效終點的關鍵試驗(pivotal studies)。