Orchard Therapeutics宣布C輪募資獲得1.5億美元,募得的資金將推動四個月前向GlaxoSmithKline(GSK)收購的 2種基因療法產品組合與旗下的基因療法臨床試驗批准,GSK也將換取Orchard19.9%的股權以及里程碑。
Orchard Therapeutics於2015年由製藥巨頭之一葛蘭素史克公司(GSK)員工創立,公司致力於研發基因療法藥物,包含修復引起免疫缺陷,新陳代謝疾病與造血系統疾病的錯誤基因,其核心技術是體外自體慢病毒幹細胞基因治療技術。
此次募資將推動先前收購GSK的兩項計畫,分別是OTL-200治療異染性腦白質營養不良(metachromatic leukodystrophy,MLD)和OTL-103治療Wiskott-Aldrich綜合徵(WAS)。OTL-200是一種自體離體慢病毒基因治療,目的在通過轉移患者突變的基因來治療MLD。 OTL-103則使用類似的方法來提供WAS的基因。
另一個項目OTL-101,早於GSK協議之前的產品,與GSK的Strimvelis基因療法類似,OTL-101可治療罕見危及生命的疾病腺苷脫氨酶嚴重聯合免疫缺陷(adenosine deaminase severe combined immunodeficiency)。Orchard則是利用慢病毒來改造,而不是Strimvelis的γ逆轉錄病毒。
在Orchard的產品線中有三個臨床後期計劃 ,加上另外三個臨床前的計劃,意味著該公司有潛力成為新生的基因治療領域的領導者。這種潛力對投資者來說也是一個強而有力的利基。
這次C輪募資達1.5億美元,由Deerfield Management領投,其他投資夥伴包括RA Capital Management、Venrock,Foresite Capital等,以及包括淡馬錫等幾家現有的投資機構也紛紛投入現金參與此次認購,。