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美國時間(29)日，日本製藥公司安斯泰來(Astellas)表示，去年才以30億美元收購之基因療法開發公司Audentes Therapeutics，其正在進行的肌小管病變X染色體性聯遺傳型(XLMTM)的基因療法AT132的I / II期臨床試驗，有兩名兒童死亡，其中一名患者死於敗血症。
該研究是招募24名五歲以下兒童進行試驗，兩名死亡的患者是接受每公斤體重300兆載體劑量的AT132，患者死亡後，Astellas已與數據監控委員協商停止試驗。
Audentes表示，劑量高低與肝毒性有關，在接受100兆載體的劑量治療6名患...
