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美國時間18日，Sangamo Therapeutics公司和輝瑞(Pfizer)聯合公布了治療嚴重A型血友病的基因療法SB-525的1/2期臨床試驗的最新結果，顯示該基因療法可維持患者血液中凝血因子VIII（factor VIII）濃度長達一年以上，且沒有出血事件。該數據於世界血友病聯盟(WFH)世界大會上發表。
此次是更新去年(2019)12月公布的臨床試驗結果，在去年的試驗結果中顯示，所有接受最高劑量3e13 vg / kg的SB-525治療的5名患者，血液中凝血因子VIII的濃度均達到正常範圍。
而最新的數據顯示，接受3e13 vg / kg高劑量治療的患者可自行產生最重要的蛋白質，凝血因子VIII的濃度維持長達61週，且沒有患者發生出血事件或需要輸注凝血因子VIII。
SB-525是由Sangamo開發...
