Pfizer/Sangamo公布血友病基因療法最新數據 有效長達一年以上

即時撰文記者 李林璦
日期2020-06-19
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Pfizer/Sangamo公布血友病基因療法最新數據 有效長達一年以上(圖片來源:網路)

美國時間18日,Sangamo Therapeutics公司和輝瑞(Pfizer)聯合公布了治療嚴重A型血友病的基因療法SB-525的1/2期臨床試驗的最新結果,顯示該基因療法可維持患者血液中凝血因子VIII(factor VIII)濃度長達一年以上,且沒有出血事件。該數據於世界血友病聯盟(WFH)世界大會上發表。

此次是更新去年(2019)12月公布的臨床試驗結果,在去年的試驗結果中顯示,所有接受最高劑量3e13 vg / kg的SB-525治療的5名患者,血液中凝血因子VIII的濃度均達到正常範圍。

而最新的數據顯示,接受3e13 vg / kg高劑量治療的患者可自行產生最重要的蛋白質,凝血因子VIII的濃度維持長達61週,且沒有患者發生出血事件或需要輸注凝血因子VIII。

SB-525是由Sangamo開發...