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美國時間7日，美國食品藥品管理局(FDA)批准羅氏(Roche)治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的藥物Evrysdi (以往稱Risdiplam)，這是SMA的首款口服藥物，可以治療2月齡以上的SMA患者，治療費用依患者體重定價，每年最高費用為34萬美元，遠低於百健(Biogen)的反義寡核苷酸藥物Spinraza和諾華(Novartis)的Zolgensma基因療法。
自新冠肺炎大流行以來，由於Evrysdi可以口服或管灌等方式服用，Evrysdi是第一種也是唯一可以在家服用的SMA藥物，因此更具獨特優勢，Baird分析師Brian Skorney指出，擔心在新冠肺炎期間到醫院的患者，可能會從Spinraza轉換成使用羅氏的藥物。
此外，Evrysdi更適用於不能耐受Spinraza的腰椎穿刺治療，或者是不適合使用Zolgensma的患者。
Evrysdi是一種研究性的運動神經元存活-2（SMN2）基因編輯調節劑（splicing modifier），可增加和維持中樞神經系統和周邊組...
