首次人體內基因編輯治療 有望治療罕病雷氏症候群

日期2017-11-21
首次人體內基因編輯治療 有望治療罕病雷氏症候群

本(11)月,人類首例體內基因編輯治療在美國展開。44歲的美國男子Brian Madeux在加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院,接受了這項實驗性治療,希望可以治癒罕見遺傳性疾病雷氏症候群(Ramsay Hunt syndrome)。

雷氏症候群是一種罕見遺傳病。發病者主要是男性,症狀是缺少IDS基因,進而導致細胞累積有毒的代謝物。這些代謝物堆得越來越多,給患者的器官帶來傷害。

此次治療所使用的基因編輯工具是「鋅手指核酸酶」(ZFN),而非火紅的「基因魔剪」CRISPR。科學家對鋅手指核酸酶的研究可追溯到上世紀80...