首次人體內基因編輯治療有望治療罕病雷氏症候群

2017-11-21 / 記者林以璿

本（11）月，人類首例體內基因編輯治療在美國展開。44歲的美國男子BrianMadeux在加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院，接受了這項實驗性治療，希望可以治癒罕見遺傳性疾病雷氏症候群（RamsayHuntsyndrome）。雷氏症候群是一種罕見遺傳病。發病者主要是男性，症狀是缺少IDS基因，進而導致細胞累積有毒的代謝物。這些代謝物堆得越來越多，給患者的器官帶來傷害。此次治療所使用的基因編輯工具是...