罕病、癌症願意付出多少錢換取健康?

JPM18 : Bluebird Bio計畫2019審核通過三項基因療法  

日期2018-01-10
圖片來源:網路

Bluebird Bio於J.P. Morgan健康醫療大會(J.P. Morgan Healthcare Conference)上表示,預計2019年將向美國申請三種基因療法審核,為一個生物科技公司規劃正式轉型為商業化公司立下一個里程碑。

Bluebird Bio前身為Genetix Pharmaceuticals,成立於1992年,於2010年9月更為現名。是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於研發嚴重遺傳性疾病及罕見疾病的基因療法、癌症免疫療法與基因編輯。

首先是其候選藥物LentiGlobin,該公司計劃在今年向歐洲提交輸血依賴性β地中海貧血症(transfusion-dependent beta thalassemia)的審核。其餘包括Lenti-D用在腦部腎上腺腦白質營養不良(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD)和CAR-T候選藥物bb2121,針對多發性骨髓瘤(multiple myelo...