比CAR-T具更高難度及臨床價值 MeiraGTx基因治療獲歐盟優先藥物

撰文記者 王柏豪
日期2018-03-12
A002 是一款基於AAV技術所開發「直接給藥型」基因療法。

10日,一家在倫敦註冊登記新創生技MeiraGTx獲歐洲藥品管理局宣佈,認定MeiraGTx開發的基因治療產品A002為優先藥物,將全力加速獲批上市流程。

MeiraGTx 的A002 新藥用於治療因CNGB3基因突變而導致的全色盲患者。是一款基於AAV(腺相關病毒)載體技術所開發「直接給藥型」的基因療法。

A002在今年1月份也獲得美國食品藥品監督管理局的罕見兒科...