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美國時間19日，美國食品藥物管理局(FDA)表示，拒絕BioMarin Pharmaceutical治療嚴重A型血友病基因療法valoctocogene roxaparvovec（簡稱valrox）的生物製劑許可申請（BLA）。消息一出，BioMarin股價下跌了35％，至76.42美元。
FDA在完整的回覆信指出，BioMarin至少還須再提供一年的數據研究，以確保該治療，能防止遺傳性A型血友病引起的出血。據路透社報導，BioMarin和華爾街都曾預期valrox會被加速批准，但該療法目前可能要到2022年下半才有機會獲得批准。
BioMarin表示，對此回覆感到驚訝與失望，因為該...
