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昨(20)日，美國食品藥物管理局(FDA)才拒絕批准BioMarin的一次性A型血友病基因治療後，BioMarin隔日立馬再向FDA提交其開發的C型利尿納肽(CNP)類似物注射劑Vosoritide，治療軟骨發育不良兒童。
Vosoritide對於軟骨發育不良的人來說可能是一項突破，Vosoritide為一種每日注射一次的C型利鈉肽類似物，是針對骨骼發育異常機制，研發的軟骨內骨化刺激劑，Vosoritide會與特定受體結合，啟動抑制過度活化的FGFR3細胞內訊號。先前已獲得FDA和EMA的孤兒藥稱號。
到目前為止，這種藥物看起來很有效。在一項招募35名軟骨發育不良兒童的臨床試驗中，最高劑量的Vosoritide可幫助孩子達到生長里程碑的速度比未經治療的速度快50％。與基線(baseline)相比，這些孩子每年增長約兩厘米，使他們幾乎與平均身高的同齡孩子相符。
在更大型的安慰劑對照...
