創新臨床試驗設計監管方法 FDA最新公佈創新藥試點計畫細則 必讀!!

撰文記者 王柏豪
日期2018-09-04
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​​​​​​​FDA最新公佈創新藥試點計畫細則 。

上週(8月31日),美國FDA宣佈了一項試點會議計畫,該計畫主要討論為申請者提供了與機構工作人員會面的機會,以及如何將複雜創新試驗設計(CID)方法應用於醫療產品的開發中。

該計畫作為2017年FDA再授權法案(FDA Reauthorization Act,FDARA)的一部分,處方藥使用者費用法案第6次反覆運算(PDUFA VI)也強調了促進和推動使用複雜適應性、貝葉斯(Bayesian,註:貝葉斯的統計學斯法則、也稱為貝葉斯公式)和其他新型臨床試驗設計的目標

該試點計畫下的會議,將由FDA藥品評估與研究中心(CDER)或生物製品評估與研究中心(CBER)於2018至2022財年舉行。

會議計畫符合FDA在PDUFA VI下的承諾,對於獲准參與會議的申請者,FDA將為申請者和CDER/CBER舉行兩次會議,為醫療產品開發者和FDA提供機會討論CID的監管方法。為了促進該領域的創新,通過該試點會議計畫開發的臨床試驗設計,可以由FDA在指南或公共研討會中作為案例分析,包括尚未經FDA批准的藥物的試驗設計。

根據原始文件內容詳述: 此試點計畫為FDA承諾為高度創新的試驗設計所進行的試點計畫,其中分析得出的性質(例如type I error)也許不可行,而模擬對於確定試驗操作特性是必不可少的。機構還承諾會發佈聯邦登記公告(Federal Register Notice),來宣佈試點計畫、澄清試點計畫資格、描述提案的提交和篩選過程。

  • 會議申請

FDA目前正在宣佈這一試點會議計畫,以滿足上述承諾。該試點計畫早期會議討論的目標,是就如何在特定藥物開發計畫中使用擬議的CID方法提供建議,並通過允許FDA公開展示該試點計畫的試驗設計來促進創新,包括那些尚未獲得FDA批准的藥物的試驗設計。FDA承諾,每個年季度可接受最多2次會議申請。

但會議申請提交必須是在季度截止日期前(即每年季度的最後一天,12月31日、3月31日、6月30日和9月30日)收到的申請,才會在下一季度進行考慮。在季度截止日期後的45天內,FDA將審核提交的內容,每季度選出最多4個會議申請——2個主要、2個候補,來進行揭露討論(disclosure discussions),並通知申請者其狀態。

如果FDA和被選為主要會議請求的申請者無法就公開披露要素達成協議,則機構將繼續提交候補會議...